健康新聞
約旦幼童罕病治療獲杜拜統治者資助 費用高達7800萬台幣
一名年僅16個月大的約旦幼童，罹患罕見的脊髓性肌肉萎縮症，因高昂的基因療法費用陷入困境，所幸獲杜拜酋長穆罕默德·賓·拉舒特·艾麥通全額資助240萬美元，已於近日抵達杜拜開始治療，為這家人帶來新希望。
張皓廷 2026/9/23 分鐘閱讀
罕見疾病
聚焦罕見疾病的認識、診斷與治療突破，追蹤基因療法、孤兒藥與病友支持資源的最新進展，讓少數被看見，提供值得信賴的罕病資訊。
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南韓擴大罕病藥物健保給付 德拉瓦症候群患者費用驟減
南韓衛生福利部自本月一日起擴大健保藥物給付範圍，特別將治療罕見癲癇病症德拉瓦症候群的藥物Fintepla Oral Solution納入給付，預計能將約150名患者每年高達1億韓元的醫療費用大幅降低至1千萬韓元，同時也擴大了其他多種重症藥物的給付。
蔡佳穎 2026/9/23 分鐘閱讀
健康新聞
罕病Alport症候群治療挑戰多 逾六成腎臟科醫盼新藥突破
一份最新的美國市場報告指出，近三分之二的美國腎臟科醫師認為，針對罕見疾病 Alport症候群的治療選項不足是最大的挑戰，僅約一半患者獲最佳照護。醫師們高度期望能有新療法，特別是能延緩腎臟病進程並直接解決疾病根源的藥物，目前數款新藥如 Filspari 和 Vanrafia 已引起醫師們的濃厚興趣。
張皓廷 2026/9/13 分鐘閱讀
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北卡羅來納大學獲 3500 萬美元 領銜建全球罕病 AI 數據庫
北卡羅來納大學醫學院與埃默裡大學獲得美國 Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) 最高達 3,500 萬美元補助，將合作建立全球最大的罕見疾病數據資源，運用人工智慧分析大量病患資料，目標是加速罕見疾病的診斷、優化醫療照護並推進治療藥物的開發。
黃郁婷 2026/9/14 分鐘閱讀
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美罕病藥物近半處方未達病患 專家：個人化照護提升遵從性
美國一項報告指出，罕見疾病藥物從醫師開立處方到病患實際取得，存在近半數的巨大落差，且高達七成病患在一年內停藥。專家呼籲，透過高度個人化的整合照護模式，結合各方合作，能有效提升罕病藥物的使用率與病患治療遵從性。
張皓廷 2026/9/13 分鐘閱讀
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美國FDA核准PharmaEssentia新藥BESREMi 近30年首見血癌ET療法
台灣藥廠PharmaEssentia旗下美國子公司開發的新藥BESREMi®，獲得美國FDA核准用於治療成人原發性血小板增多症（ET），這項突破性的新療法是近三十年來首個獲批的ET治療藥物，為罕見血癌患者帶來了新的治療希望。
簡詩雅 2026/9/13 分鐘閱讀
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塞內加爾平價鐮刀型貧血藥物問世 降低非洲數百萬病患負擔
塞內加爾製藥公司 Teranga Pharma 推出非洲首款平價鐮刀型血球貧血症藥物 Drepaf，為當地數百萬患者帶來希望。這款藥物比進口藥便宜近三倍，有效緩解病情，並有助於解決非洲長期以來對昂貴進口藥物的依賴與供應短缺問題，提升藥品自主性。
陳思妤 2026/8/283 分鐘閱讀
# 鐮刀型貧血症 # 非洲醫藥 # Teranga Pharma
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美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos
美國食品藥物管理局（FDA）上週核准了首個針對罕見遺傳疾病「第一型肝醣儲積症」的基因療法 Genglycos。這項一次性治療有望幫助患者減少對日常玉米澱粉補充的依賴，從疾病根源著手，為患者帶來新的治療選擇與改善生活品質，但仍需進一步研究確認長期療效。
謝明哲 2026/8/263 分鐘閱讀
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舊款降血壓藥助罕見白質失養症患兒延緩惡化
一項最新研究顯示，舊款降血壓藥 Guanabenz 有望成為治療罕見兒童腦部疾病「消失性白質失養症」（VWM）的首個疾病修飾療法。臨床試驗發現，該藥能顯著降低 VWM 患兒失去行走能力的風險達 67%，為這種無藥可醫的致命疾病帶來治療新希望。
林煜軒 2026/8/255 分鐘閱讀
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日本核准武田藥品Ozayflul 葛蘭素史克B肝藥全球首發
日本製藥產業近日傳出多項新藥核准喜訊，其中武田藥品工業開發的第一型猝睡症（NT1）治療藥物Ozayflul，以及葛蘭素史克的B型肝炎新藥Bebelovirsen sodium，皆獲日本厚生勞動省核准，為相關疾病患者帶來新的治療選擇。
張皓廷 2026/8/255 分鐘閱讀
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鐮刀型紅血球疾病藥物三期失利 罕病疼痛治療陷困境
一項針對鐮刀型紅血球疾病（SCD）急性疼痛的靜脈注射精胺酸第三期臨床試驗，因藥物未能有效縮短疼痛緩解時間而提早終止，儘管精胺酸先前曾展現潛力並獲美國食品藥物管理局指定為孤兒藥，這項挫敗凸顯了罕見疾病疼痛治療的複雜與挑戰。
陳思妤 2026/8/213 分鐘閱讀
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基因療法 Genglycos 獲美 FDA 批准 GSDIa 罕病患者迎治療新里程
美國食品藥物管理局（FDA）加速批准了 Ultragenyx Pharmaceutical 開發的基因療法 Genglycos，用於治療罕見的第一型肝醣儲積症（GSDIa）。這是首個針對 GSDIa 病因的治療方案，可望大幅減少患者對玉米澱粉的依賴，降低危險的低血糖風險，為全球數千名患者帶來新希望。
黃郁婷 2026/8/215 分鐘閱讀