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Prime Medicine威爾遜氏症療法獲美國FDA核准開展
美國生技公司 Prime Medicine 的威爾遜氏症基因療法,已獲美國食品藥物管理局核准啟動臨床試驗,為這種罕見的銅代謝異常遺傳疾病,帶來根治的新希望,此進展也為全球罕病病友和生技產業注入強心針。
林煜軒 2026/7/242 分鐘閱讀
聚焦罕見疾病的認識、診斷與治療突破,追蹤基因療法、孤兒藥與病友支持資源的最新進展,讓少數被看見,提供值得信賴的罕病資訊。

美國生技公司 Prime Medicine 的威爾遜氏症基因療法,已獲美國食品藥物管理局核准啟動臨床試驗,為這種罕見的銅代謝異常遺傳疾病,帶來根治的新希望,此進展也為全球罕病病友和生技產業注入強心針。

美國BridgeBio生技公司宣布,美國食品藥物管理局(FDA)已受理其罕見疾病新藥encaleret的上市申請,此藥若獲准將是首款針對第一型自體顯性低血鈣症的療法,有助於該公司產品線多元發展。

南佛羅里達大學研究團隊發現,透過抑制NOX4酵素,有望保護杜氏肌肉失養症(DMD)患者的心臟功能,實驗性藥物Setanaxib已在臨床前模型中展現成效,為這類罕見疾病的心臟病進程帶來新的治療方向。