#罕見疾病

生技新創 Seleyd Therapeutics 完成 B 輪二期募資，加速罕病療法赴美臨床

日本生技新創 Seleyd Therapeutics 成功完成系列 B 輪融資的第二期募資，募得 4 億日圓，加上補助款後累計資金達 34.2 億日圓。新資金將用於加速其罕見兒童血液與免疫疾病療法 CLD-001 在美國的臨床試驗，該療法運用獨特的造血幹細胞增幅技術。

陳思妤 2026/10/64 分鐘閱讀

# Seleyd Therapeutics # 生技新創 # 系列B募資

健康新聞

罕見疾病新藥 QTORIN 有望 2027 年在美上市，獲美國 FDA 突破性認定

生技公司 Palvella Therapeutics, Inc. 的罕見疾病新藥 QTORIN rapamycin，在完成新藥申請後，預計將於 2027 年上半年在美國上市，該藥物已獲得美國食品藥物管理局多項加速審查認定，臨床試驗結果也顯示顯著療效。

陳思妤 2026/10/53 分鐘閱讀

# Palvella # QTORIN # 罕見疾病

政府資源

健保署擴大癌症罕病用藥給付　接軌國際強化照護

衛生福利部中央健康保險署自10月1日起擴大給付癌症與罕見疾病藥品，預計逾2,600名癌友與1.2萬名心血管病患受惠，總投入近20億元，藉此接軌國際治療趨勢，減輕患者負擔。

謝明哲 2026/10/41 分鐘閱讀

# 健保 # 癌症 # 罕見疾病

健康新聞

日本新藥DMD治療劑Brogiliisene 世界筋學會揭露五年期數據

日本新藥公司近日在世界筋學會上，發表其杜氏肌萎症（DMD）治療藥物 Brogiliisene 長達五年的臨床試驗數據，結果顯示該藥在維持患者運動功能及安全性方面表現良好，有望延緩罕見疾病的進程。

謝明哲 2026/10/23 分鐘閱讀

# 日本新藥 # 杜氏肌萎症 # Brogiliisene

健康新聞

UNC Health 雷特氏症基因療法試驗　盼助罕病患者重拾發展技能

北卡羅來納州 UNC Health 正攜手生技公司 Neurogene Inc. 推進一項治療罕見神經疾病「雷特氏症」的基因療法臨床試驗，目前已完成 25 名患者的給藥。這項研究旨在透過導入功能基因，幫助患者重拾發展技能，為雷特氏症家庭帶來治療新希望。

蔡佳穎 2026/10/23 分鐘閱讀

# 雷特氏症 # 基因療法 # UNC Health

健康新聞

印度鎌狀細胞貧血症防治重點轉移篩檢後照護銜接待加強

印度正將鎌狀細胞貧血症的防治重點，從單純篩檢轉向建立完整的「篩檢至治療」連續照護模式，以解決患者篩檢後失聯、藥物可近性不足等問題，並透過唯一患者識別碼、村級藥物儲備點及造血幹細胞移植指引等措施，提升罕見疾病的整體醫療品質。

廖心妤 2026/9/304 分鐘閱讀

# 鎌狀細胞貧血症 # 印度公衛 # 罕見疾病

健康新聞

Cellectar新藥助罕見血癌患者抗藥二期數據揭高效治療潛力

Cellectar Biosciences 宣布其新藥 iopofosine I 131 在二期臨床試驗中，對於對現有藥物無效的罕見血癌「華氏巨球蛋白血症」患者展現高達近八成的主要反應率，並計畫在 2027 年初啟動三期試驗並申請加速上市核准。

林煜軒 2026/9/304 分鐘閱讀

# Cellectar Biosciences # Waldenström巨球蛋白症 # 罕見疾病

健康新聞

美國FDA核准口服新藥zilurgisertib 治療罕見FOP病症

美國食品藥物管理局（FDA）已核准Mirum Pharmaceuticals與因賽特開發的口服新藥zilurgisertib，用於治療進行性骨化性肌炎（FOP）的成人及12歲以上兒童患者。這種ALK2抑制劑能有效減少異位性骨化的體積，為這種罕見的骨骼疾病患者帶來新的治療希望。預計今年10月在美國上市。

林煜軒 2026/9/295 分鐘閱讀

# FOP # 罕見疾病 # 新藥