健康新聞
泳將腦癌請願促英國政府行動 加速研究並檢視進度
英國游泳選手阿奇·古德本因自身腦瘤病情，發起請願促使英國政府正視腦癌研究的不足，政府宣布將指派全國臨床負責人並檢視研究進度，以加速新療法從實驗室到病患的轉化。
林煜軒 2026/10/163 分鐘閱讀
罕見疾病
聚焦罕見疾病的認識、診斷與治療突破，追蹤基因療法、孤兒藥與病友支持資源的最新進展，讓少數被看見，提供值得信賴的罕病資訊。
政府資源
美國FDA推罕病藥新審查計畫 讓產業評估更明朗
美國食品藥物管理局（FDA）啟動了一項針對罕見疾病藥物審查的新計畫，旨在提供更彈性的審核流程，並降低投資者評估藥物獲批可能性的不確定性，讓生技製藥產業的投資前景更為明朗。
簡詩雅 2026/10/161 分鐘閱讀
健康新聞
聯邦補助成就罕病藥物奇蹟 川普政府新政恐危及未來研發
囊狀纖維化症的治療藥物之所以能問世，歸功於美國聯邦政府過去數十年投入的大量研究資金，讓患者的平均壽命大幅提升；然而，川普政府目前推動的政策恐危及國立衛生研究院的研究經費，引發醫學界擔憂，認為這可能阻礙未來罕見疾病藥物的開發。
廖心妤 2026/10/154 分鐘閱讀
健康新聞
JCR製藥罕病藥Izcaro獲科威特藥證 拓展中東治療版圖
日本JCR製藥公司的罕見疾病治療藥物Izcaro，昨日宣布獲得科威特政府的製造銷售許可，這是該藥物繼今年7月在阿拉伯聯合大公國上市後，第二個獲准進入的海外市場，將有助於擴大當地Hunter syndrome病患的治療選擇。
謝明哲 2026/10/152 分鐘閱讀
健康新聞
猶他科技大學獲百萬聯邦補助 投入罕見兒童神經疾病研究
美國猶他科技大學從國立衛生研究院獲得逾百萬美元的聯邦補助，將由生物學助理教授 Hung-yu Shih 帶領學生，利用先進基因技術研究罕見兒童神經疾病「4H白質失養症」，目標是尋找潛在治療方法並培養未來的科研人才。
簡詩雅 2026/10/142 分鐘閱讀
健康新聞
科學家30年研究有成 罕見致命腦疾首獲治療藥物
科學家們經過三十多年的研究，終於成功研發出全球首款能改變罕見致命腦部疾病「亞歷山大症」病程的藥物 Zanvastro，該藥已獲美國 FDA 批准上市，為患者帶來重大治療希望。
謝明哲 2026/10/143 分鐘閱讀
健康新聞
罕病苯酮尿症治療迎曙光 新藥Sepiapterin臨床試驗顯著
美國PTC Therapeutics藥廠近期在日本發表罕見疾病苯酮尿症（PKU）新藥Sepiapterin。該藥在國際臨床試驗中展現顯著療效，能有效降低患者體內有害物質濃度，有望擴大飲食選擇，為全球患者帶來新的治療希望。
賴柏翰 2026/10/123 分鐘閱讀
健康新聞
逾75家藥廠搶攻多發性硬化症治療 市場看好臨床試驗管線前景
一份最新報告指出，全球多發性硬化症的藥物研發管線表現強勁，目前有超過75家製藥公司正積極開發逾80種新藥，其中包含多款具潛力的小分子藥物與免疫療法，為這種常見的神經系統疾病帶來了新的治療希望。
簡詩雅 2026/10/104 分鐘閱讀
健康新聞
幹細胞基因療法獲美國專利 Stemrim 治療罕病技術受肯定
日本生技公司 Stemrim 宣布，其針對罕見皮膚病「營養不良性表皮分解性水皰症」研發的幹細胞基因治療技術「SR-GT1」已獲美國專利，這項技術透過基因修復患者自體幹細胞來治療，目前正準備進入臨床試驗。
廖心妤 2026/10/102 分鐘閱讀
健康新聞
新藥 Jascayd 獲沙烏地阿拉伯核准 用於治療特發性肺纖維化
沙烏地阿拉伯食品藥物管理局近日批准新藥 Jascayd 註冊，將用於治療成人特發性肺纖維化，這是一種罕見且漸進惡化的肺部疾病，新藥的問世可望為患者帶來新的治療選擇。
謝明哲 2026/10/82 分鐘閱讀
健康新聞
生技新創 Seleyd Therapeutics 完成 B 輪二期募資，加速罕病療法赴美臨床
日本生技新創 Seleyd Therapeutics 成功完成系列 B 輪融資的第二期募資，募得 4 億日圓，加上補助款後累計資金達 34.2 億日圓。新資金將用於加速其罕見兒童血液與免疫疾病療法 CLD-001 在美國的臨床試驗，該療法運用獨特的造血幹細胞增幅技術。
陳思妤 2026/10/64 分鐘閱讀
健康新聞
罕見疾病新藥 QTORIN 有望 2027 年在美上市，獲美國 FDA 突破性認定
生技公司 Palvella Therapeutics, Inc. 的罕見疾病新藥 QTORIN rapamycin，在完成新藥申請後，預計將於 2027 年上半年在美國上市，該藥物已獲得美國食品藥物管理局多項加速審查認定，臨床試驗結果也顯示顯著療效。
陳思妤 2026/10/53 分鐘閱讀