罕病Alport症候群治療挑戰多 逾六成腎臟科醫盼新藥突破

【記者張皓廷／綜合外電】根據 Spherix Global Insights US, Inc. 最新發布的市場報告指出，近三分之二的美國腎臟科醫師認為，缺乏足夠或獲核准的治療選項，是管理 Alport症候群（一種罕見的遺傳性腎臟疾病，患者腎臟濾過功能會逐漸喪失）時面臨的最大挑戰。

這份《Market Dynamix™: Alport Syndrome (US) 2026》報告顯示，儘管目前廣泛使用腎素-血管收縮素-醛固酮系統抑制劑（RAASi）以及日益增加地使用鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2抑制劑（SGLT2 inhibitors），但僅有略多於一半的 Alport症候群患者獲得最佳治療。現行治療仍以腎臟保護為主，幾乎所有受訪醫師都將血管緊張肽I轉化酶抑制劑（ACE inhibitor）或 ARB 作為一線療法；若患者對優化後的 RAASi 療法反應不佳，超過四分之三的醫師會加用鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2抑制劑。

醫師們高度重視的治療目標是延緩腎絲球過濾率（eGFR，衡量腎臟功能的指標）下降，並盡早啟動腎臟保護性療法，超過九成的醫師將此視為極為重要的目標。在評估未來治療方案時，延緩慢性腎臟病（CKD）進程、減少蛋白尿（尿液中出現過多蛋白質，是腎臟損傷的徵兆）以及強而有力的臨床證據，其重要性均超越了用藥便利性或減少監測負擔。

目前，新興的 Alport症候群治療方案中，由 Travere Therapeutics, Inc. 開發的 Filspari（成分 sparsentan）以及諾華（Novartis）推出的 Vanrafia（成分 atrasentan）獲得了最高的整體關注。超過六成的腎臟科醫師將 Filspari 列為最期望的前三大療法，而約半數醫師則將 Vanrafia 納入前三大期望療法。逾半數受訪醫師對 Vanrafia 表現出高度興趣，近七成預計在美國食品藥物管理局（FDA）核准後六個月內開立此藥。醫師們預估，超過一半的非洗腎 Alport症候群患者可能適用 Vanrafia。

醫師們期望能有更直接針對 Alport症候群潛在生物學機制的治療方法，例如能解決膠原蛋白缺陷（該疾病的根本原因）的療法，並可能同時影響腎臟及腎外表現。這份報告綜合了對 106 位腎臟科醫師進行的量化調查（2026 年 7 月 10 日至 20 日）以及對 10 位醫師進行的質化訪談（2026 年 7 月 28 日至 8 月 5 日）。