健康新聞
UNC Health 雷特氏症基因療法試驗 盼助罕病患者重拾發展技能
北卡羅來納州 UNC Health 正攜手生技公司 Neurogene Inc. 推進一項治療罕見神經疾病「雷特氏症」的基因療法臨床試驗，目前已完成 25 名患者的給藥。這項研究旨在透過導入功能基因，幫助患者重拾發展技能，為雷特氏症家庭帶來治療新希望。
蔡佳穎 2026/10/23 分鐘閱讀
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基因療法
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醫療院所
癲癇藥物研發突破傳統模式 基因與精準療法帶來新希望
全球癲癇藥物研發正從傳統廣效模式轉型，轉向基因療法和精準藥物，為長期受痙攣困擾的患者帶來新希望，多間藥廠正針對罕見癲癇、局部癲癇及難治性癲癇伴隨發展遲緩等疾病，積極開發新一代創新療法，並陸續進入關鍵臨床試驗階段。
簡詩雅 2026/9/305 分鐘閱讀
健康新聞
mRNA疫苗技術潛力可期 望拓展應用至癌症與基因療法
新冠疫情後，mRNA疫苗技術展現巨大潛力，不僅能預防傳染病，醫學界更積極探索其在癌症治療和基因疾病療法上的應用。這項技術透過引導人體產生病毒蛋白質，訓練免疫系統辨識病原體，且不會改變DNA，可望為人類健康帶來突破性進展，儘管公眾對疫苗的疑慮仍需透過正確資訊來化解。
黃郁婷 2026/9/283 分鐘閱讀
健康新聞
美共和黨參議員倡科學投資 基因療法救童凸顯研發價值
美國賓夕法尼亞州共和黨參議員 David H. McCormick 強調科學研究對國家發展的重要性，他以一名兒童透過基因療法重獲新生的案例，呼籲政府持續增加對科學研發的投入。
簡詩雅 2026/9/242 分鐘閱讀
健康新聞
Abeona攜手佛大健康中心 擴大罕病基因療法ZEVASKYN服務
Abeona Therapeutics公司昨日宣布與University of Florida Health合作，啟動其第八個合格治療中心，將創新基因療法ZEVASKYN用於治療罕見疾病表皮鬆解性水泡症（RDEB），大幅提升美國東南部地區患者的治療可近性。
黃郁婷 2026/9/174 分鐘閱讀
健康新聞
巴林推基因組學助醫療轉型 新技術精準治療罕病
中東國家巴林正透過推動國家基因組計畫，積極發展基因組學和醫療創新，不僅擴大數位健康服務、建立流行病學監測系統，還成功運用 CASGEVY 基因編輯技術治療遺傳性血液疾病與癌症，同時引進先進的 GEN-3 breast surgery system，全面提升醫療照護水平。
陳思妤 2026/9/84 分鐘閱讀
健康新聞
AI加速藥物研發革新：2036年新藥問世更效率、更在地
專家預測，到2036年，藥物開發將由AI與基因療法全面革新，新藥從研發到上市的過程將大幅縮短且效率提升，同時早期研發的重心將轉移至亞洲，並促使醫療產業走向更以病人為中心的個人化治療。
謝明哲 2026/9/44 分鐘閱讀
健康新聞
基因新法提升蛋白質產量 耶魯研究助攻多囊性腎病治療
耶魯大學研究團隊發現，透過一種新的基因技術干擾特定基因序列「上游開放閱讀框（uORFs）」，能將關鍵的多囊性蛋白-1生產量提高二到四倍，有效阻止小鼠體內的腎囊腫發展，為治療遺傳性多囊性腎臟病帶來突破。
林煜軒 2026/8/263 分鐘閱讀
健康新聞
美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos
美國食品藥物管理局（FDA）上週核准了首個針對罕見遺傳疾病「第一型肝醣儲積症」的基因療法 Genglycos。這項一次性治療有望幫助患者減少對日常玉米澱粉補充的依賴，從疾病根源著手，為患者帶來新的治療選擇與改善生活品質，但仍需進一步研究確認長期療效。
謝明哲 2026/8/263 分鐘閱讀
健康新聞
日本新藥罕病基因療法受阻 RGX-121遭美FDA發臨床保留令
日本新藥公司昨日宣布，其用於治療罕見疾病黏多醣症第二型（俗稱杭特氏症）的基因治療藥物 RGX-121，遭美國食品藥物管理局（FDA）發出臨床試驗保留命令，這表示藥物的人體臨床試驗已暫時或無限期中止。
簡詩雅 2026/8/262 分鐘閱讀
健康新聞
基因療法 Genglycos 獲美 FDA 批准 GSDIa 罕病患者迎治療新里程
美國食品藥物管理局（FDA）加速批准了 Ultragenyx Pharmaceutical 開發的基因療法 Genglycos，用於治療罕見的第一型肝醣儲積症（GSDIa）。這是首個針對 GSDIa 病因的治療方案，可望大幅減少患者對玉米澱粉的依賴，降低危險的低血糖風險，為全球數千名患者帶來新希望。
黃郁婷 2026/8/215 分鐘閱讀
健康新聞
FDA核准首款超罕見基因療法 Genglycos 為糖原儲積症患者開創新局
美國食品藥物管理局（FDA）核准 Ultragenyx 藥廠研發的基因療法 Genglycos，成為首款獲准治療罕見疾病糖原儲積症第一型a（GSD1a）的療法，可望從根本上改善患者須頻繁攝取玉米澱粉維持血糖的困境，為全球數千名患者帶來嶄新的治療選擇。
黃郁婷 2026/8/214 分鐘閱讀