美國FDA核准PharmaEssentia新藥BESREMi　近30年首見血癌ET療法

【記者簡詩雅／綜合外電】美國食品藥品監督管理局（FDA）於週一（8月31日）宣布，核准台灣藥廠PharmaEssentia旗下美國子公司PharmaEssentia USA Corporation開發的新藥BESREMi®，用於治療成人原發性血小板增多症（essential thrombocythemia, ET）。此為近三十年來首個獲美國食品藥物管理局（FDA）核准治療ET的突破性新藥。

原發性血小板增多症（ET）是一種罕見的慢性血癌，其特點是骨髓過度製造血小板。患者需要長期管理病情，並面臨心臟病發作、中風和肺栓塞等嚴重併發症的風險。

BESREMi®是一種長效型的干擾素療法，旨在提供ET的長期疾病管理。與目前主要集中於控制血小板數量和症狀的療法不同，BESREMi®運用其獨特的單聚乙二醇化技術，能針對骨髓中的致病細胞，同時降低過高的血小板數量和疾病負擔。此藥物已獲准用於治療成人真性紅血球增生症（polycythemia vera, PV），此次批准則進一步擴大了其適用範圍。

SURPASS-ET臨床試驗的首席研究員 Ruben Mesa 醫師指出，近三十年來，ET患者與其主治醫師在治療上幾乎沒有創新。他認為，患者需要的不僅是控制血球計數的療法，更要能解決疾病根源。BESREMi®的獲准提供了一個重要的新選擇，它有強力的臨床證據支持，且能從疾病源頭發揮作用，而不只是症狀管理。

美國食品藥物管理局（FDA）的核准是基於臨床數據，這些數據證實BESREMi®在ET成人患者中，能達到持久的修改版歐洲白血病網絡（European LeukemiaNet, ELN）反應，並提供持久的血液學控制。此藥物預計將在美國立即上市。

PharmaEssentia創辦人暨執行長 Ko-Chung Lin 博士表示，本次FDA對BESREMi®的核准是患者的一大進步，也反映了公司長期致力於為骨髓增生性腫瘤患者開發創新療法的承諾。

由於台灣PharmaEssentia Corporation掌握BESREMi®在全球所有適應症的智慧財產權，此新藥未來也有機會引進台灣，為國內罕見血癌患者帶來新的治療選擇。該藥品具有罕見疾病藥物資格，但如同所有強效藥物，BESREMi®也伴隨潛在的嚴重副作用，使用時需嚴密監測。