#鐮刀型紅血球疾病

一項針對鐮刀型紅血球疾病急性疼痛治療的 STArT 臨床試驗因無效而提前終止，該試驗主要研究員 Claudia R. Morris 博士指出，當前以「危機緩解時間」作為主要評估指標的試驗設計存在問題，包括醫院間差異大、患者病況複雜且治療時間延遲，呼籲醫界應採用更客觀的評估方式。

陳思妤 2026/9/43 分鐘閱讀

一項針對鐮刀型紅血球疾病（SCD）急性疼痛的靜脈注射精胺酸第三期臨床試驗，因藥物未能有效縮短疼痛緩解時間而提早終止，儘管精胺酸先前曾展現潛力並獲美國食品藥物管理局指定為孤兒藥，這項挫敗凸顯了罕見疾病疼痛治療的複雜與挑戰。

陳思妤 2026/8/213 分鐘閱讀

聖裘德兒童研究醫院研究發現，鐮刀型紅血球疾病患者的血液幹細胞會提早老化，但透過抗衰老藥物「衰老細胞清除劑」治療後，可逆轉此老化現象並恢復造血功能，這項突破性發現可望顯著提升基因療法的治療效果，改善全球數百萬患者的生活。

謝明哲 2026/7/243 分鐘閱讀