健康新聞
新藥 Jascayd 獲沙烏地阿拉伯核准 用於治療特發性肺纖維化
沙烏地阿拉伯食品藥物管理局近日批准新藥 Jascayd 註冊，將用於治療成人特發性肺纖維化，這是一種罕見且漸進惡化的肺部疾病，新藥的問世可望為患者帶來新的治療選擇。
謝明哲 2026/10/82 分鐘閱讀
罕見疾病
聚焦罕見疾病的認識、診斷與治療突破，追蹤基因療法、孤兒藥與病友支持資源的最新進展，讓少數被看見，提供值得信賴的罕病資訊。
健康新聞
生技新創 Seleyd Therapeutics 完成 B 輪二期募資，加速罕病療法赴美臨床
日本生技新創 Seleyd Therapeutics 成功完成系列 B 輪融資的第二期募資，募得 4 億日圓，加上補助款後累計資金達 34.2 億日圓。新資金將用於加速其罕見兒童血液與免疫疾病療法 CLD-001 在美國的臨床試驗，該療法運用獨特的造血幹細胞增幅技術。
陳思妤 2026/10/64 分鐘閱讀
健康新聞
罕見疾病新藥 QTORIN 有望 2027 年在美上市，獲美國 FDA 突破性認定
生技公司 Palvella Therapeutics, Inc. 的罕見疾病新藥 QTORIN rapamycin，在完成新藥申請後，預計將於 2027 年上半年在美國上市，該藥物已獲得美國食品藥物管理局多項加速審查認定，臨床試驗結果也顯示顯著療效。
陳思妤 2026/10/53 分鐘閱讀
政府資源
健保署擴大癌症罕病用藥給付 接軌國際強化照護
衛生福利部中央健康保險署自10月1日起擴大給付癌症與罕見疾病藥品，預計逾2,600名癌友與1.2萬名心血管病患受惠，總投入近20億元，藉此接軌國際治療趨勢，減輕患者負擔。
謝明哲 2026/10/41 分鐘閱讀
健康新聞
日本新藥DMD治療劑Brogiliisene 世界筋學會揭露五年期數據
日本新藥公司近日在世界筋學會上，發表其杜氏肌萎症（DMD）治療藥物 Brogiliisene 長達五年的臨床試驗數據，結果顯示該藥在維持患者運動功能及安全性方面表現良好，有望延緩罕見疾病的進程。
謝明哲 2026/10/23 分鐘閱讀
健康新聞
UNC Health 雷特氏症基因療法試驗 盼助罕病患者重拾發展技能
北卡羅來納州 UNC Health 正攜手生技公司 Neurogene Inc. 推進一項治療罕見神經疾病「雷特氏症」的基因療法臨床試驗，目前已完成 25 名患者的給藥。這項研究旨在透過導入功能基因，幫助患者重拾發展技能，為雷特氏症家庭帶來治療新希望。
蔡佳穎 2026/10/23 分鐘閱讀
健康新聞
印度鎌狀細胞貧血症防治重點轉移 篩檢後照護銜接待加強
印度正將鎌狀細胞貧血症的防治重點，從單純篩檢轉向建立完整的「篩檢至治療」連續照護模式，以解決患者篩檢後失聯、藥物可近性不足等問題，並透過唯一患者識別碼、村級藥物儲備點及造血幹細胞移植指引等措施，提升罕見疾病的整體醫療品質。
廖心妤 2026/9/304 分鐘閱讀
健康新聞
Cellectar新藥助罕見血癌患者抗藥 二期數據揭高效治療潛力
Cellectar Biosciences 宣布其新藥 iopofosine I 131 在二期臨床試驗中，對於對現有藥物無效的罕見血癌「華氏巨球蛋白血症」患者展現高達近八成的主要反應率，並計畫在 2027 年初啟動三期試驗並申請加速上市核准。
林煜軒 2026/9/304 分鐘閱讀
健康新聞
美國FDA核准口服新藥zilurgisertib 治療罕見FOP病症
美國食品藥物管理局（FDA）已核准Mirum Pharmaceuticals與因賽特開發的口服新藥zilurgisertib，用於治療進行性骨化性肌炎（FOP）的成人及12歲以上兒童患者。這種ALK2抑制劑能有效減少異位性骨化的體積，為這種罕見的骨骼疾病患者帶來新的治療希望。預計今年10月在美國上市。
林煜軒 2026/9/295 分鐘閱讀
健康新聞
罕病脊髓性肌萎縮症治療新進展：代謝藥物動物實驗見曙光
一項最新研究顯示，三種已獲核准的代謝藥物——pioglitazone、褪黑激素和胰島素——在脊髓性肌萎縮症（SMA）小鼠模型中，能有效改善疾病徵兆，為這種罕見疾病的治療策略開闢新方向，也為台灣相關研究提供參考。
謝明哲 2026/9/284 分鐘閱讀
健康新聞
Soley Therapeutics開創新藥研發 鎖定漸凍症等複雜疾病
生技公司 Soley Therapeutics 推出革命性新藥研發模式，有別於傳統鎖定單一目標，他們從細胞反應出發，透過大數據與人工智慧篩選化合物，尋找能治療漸凍症等複雜疾病的潛力藥物，盼能為罕見疾病治療開闢新方向。
黃郁婷 2026/9/263 分鐘閱讀
疾病衛教
修蒂羅病新療法：30天短程藥物副作用少、療效相當
一項名為 TESEO 的臨床試驗發現，治療修蒂羅病僅需 30 天的 benznidazole 療程，不僅副作用大幅減少，病患更能承受，且療效與現行 60 天的標準療法相當，有望為全球數百萬患者帶來更佳的治療選擇。
陳思妤 2026/9/245 分鐘閱讀