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美國FDA罕病眼藥優先審查 Belite Bio股價勁揚

美國生技公司Belite Bio研發的罕見遺傳性眼疾藥物Tinlarebant，近日獲得美國食品藥物管理局（FDA）的優先審查資格，預計明年2月將有審查結果，此消息激勵該公司股價上漲超過6%。

陳思妤 2026/8/133 分鐘閱讀

# Belite Bio # Tinlarebant # FDA

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美國罕病生技投資增溫 FDA優先審查憑證續簽成關鍵

美國罕見疾病生物科技的投資因FDA的「優先審查憑證（PRV）」計畫續簽而大幅增長，該憑證能加速新藥審批且價值上億美元，有效吸引創投和藥廠投入，相較之下缺乏類似政策的英國則面臨資金困境，這為台灣生技產業帶來政策借鑒啟示。

張皓廷 2026/8/124 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 生技投資 # 美國FDA

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Epicrispr 獲 9000 萬美元融資　推進罕病肌肉新藥開發

美國生技公司 Epicrispr Biotechnologies 於週二宣布，已完成 9000 萬美元的 C 輪融資，將用於加速其罕見肌肉疾病療法 EPI-321 的開發。該藥物針對顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（FSHD），初步臨床試驗數據顯示能增加患者肌肉質量。

張皓廷 2026/8/123 分鐘閱讀

# 生技 # 罕見疾病 # 肌肉失養症

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Mironid募資3400萬英鎊加速罕見腎病新藥研發

生技製藥公司Mironid成功募得3,400萬英鎊B輪資金，將投入罕見腎臟疾病「自體顯性多囊腎病」（ADPKD）的首創藥物開發。此疾病全球影響逾1,200萬人，藥物將靶向關鍵分子以減少腎臟囊腫，為患者帶來新希望。

賴柏翰 2026/8/113 分鐘閱讀

# Mironid # 罕見疾病 # 腎臟疾病

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基因篩檢早期揪出罕病　紐約新生兒計畫成效顯著

美國紐約州一項針對新生兒的 GUARDIAN Study 基因篩檢計畫，透過全基因體定序，能在症狀出現前檢測出 450 種罕見疾病，彌補傳統篩檢的不足。初步結果顯示，該計畫有效率地找出許多傳統方法遺漏的案例，例如一名女嬰因此得以早期治療致命的巴頓氏症，為罕見疾病的早期介入帶來新希望。

陳思妤 2026/8/113 分鐘閱讀

# 基因檢測 # 罕見疾病 # 新生兒篩檢

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CAMP4 Therapeutics罕病療法獲准澳洲人體試驗露曙光

美國生技公司 CAMP4 Therapeutics 研發的罕見基因疾病 SYNGAP1 治療新藥，已獲澳洲與阿根廷監管機構批准進入人體臨床試驗。這是首次以反義寡核苷酸療法治療 SYNGAP1 患者，為這種導致癲癇和智能障礙的罕見病帶來治療新契機。

簡詩雅 2026/8/72 分鐘閱讀

# CAMP4 Therapeutics # SYNGAP1 # 罕見疾病

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罕病研究新進展！CureC9 攜手 BrainXell 加速 ALS、FTD 療法開發

病友倡議組織 CureC9 與生技公司 BrainXell, Inc. 宣布合作，將透過病患捐贈細胞建立生物樣本庫，加速肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和額顳葉失智症（FTD）這兩種神經退化性罕見疾病的療法開發。

賴柏翰 2026/8/72 分鐘閱讀

# ALS # FTD # 罕見疾病

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聯邦重金挹注罕病研究基因編輯療法為病童點燃新希望

美國聯邦政府宣布將投入超過 1.6 億美元，用於罕見遺傳疾病的基因編輯療法研究。其中，費城實驗室與聖裘德兒童研究醫院獲得數千萬美元資助，目標在數年內將新療法推進人體試驗。同時，英國劍橋大學也將主導一項耗資 5,000 萬英鎊的國際合作計畫，專注於粒線體DNA疾病的治療，為全球罕見疾病患者點燃新希望。

謝明哲 2026/8/66 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 基因編輯 # 粒線體疾病