SYNGAP1

CAMP4 Therapeutics罕病療法 獲准澳洲人體試驗露曙光

美國生技公司 CAMP4 Therapeutics 研發的罕見基因疾病 SYNGAP1 治療新藥，已獲澳洲與阿根廷監管機構批准進入人體臨床試驗。這是首次以反義寡核苷酸療法治療 SYNGAP1 患者，為這種導致癲癇和智能障礙的罕見病帶來治療新契機。