美國FDA罕病眼藥優先審查 Belite Bio股價勁揚
美國生技公司Belite Bio研發的罕見遺傳性眼疾藥物Tinlarebant，近日獲得美國食品藥物管理局（FDA）的優先審查資格，預計明年2月將有審查結果，此消息激勵該公司股價上漲超過6%。
陳思妤
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美國食品藥物管理局（FDA），負責藥品審查的美國政府機構，已受理生技公司Belite Bio Holdings Corp.（以下簡稱Belite Bio）旗下主打藥物Tinlarebant的新藥申請（NDA），並授予其優先審查資格。這項進展意味著 Tinlarebant 有望加速上市，以治療第一型斯特格氏病（Stargardt Disease type I, STGD1）。
STGD1是一種罕見的遺傳性視網膜疾病，由ABCA4基因突變引起，會導致進行性且不可逆的視力喪失。目前，美國約有53,000人受此疾病影響，且尚無任何FDA核准的治療方法。若Tinlarebant成功獲准，將成為首個治療STGD1的FDA核准藥物。
根據《TradingView》報導，美國食品藥物管理局對Tinlarebant的審查結果預計將於2027年2月12日出爐。優先審查（Priority Review）代表美國食品藥物管理局加速審查程序，通常用於治療嚴重疾病且有潛力提供顯著改善的藥物。
Belite Bio此次新藥申請主要依據第三期DRAGON臨床試驗數據。該研究評估每日口服一次Tinlarebant對青少年及成年STGD1患者的療效，結果顯示，與安慰劑組相比，Tinlarebant能顯著且具臨床意義地降低視網膜萎縮性病變擴散速度達35.7%。試驗也表明Tinlarebant具有良好的耐受性，不良反應與其作用機制一致。
Tinlarebant是一種新型口服療法，旨在減少維生素A衍生的毒素（bisretinoids）累積，這些毒素是導致斯特格氏病及其他視網膜疾病惡化的主要原因。此藥物已獲得多項美國法規認證，包括「突破性療法」（Breakthrough Therapy）、「快速通道」（Fast Track）、「罕見兒科疾病」（Rare Pediatric Disease）和「孤兒藥」（Orphan Drug）資格。此外，在日本也獲得「先驅」（Sakigake）指定，顯見其在罕見疾病治療領域的潛力。
受此消息激勵，Belite Bio的股價在週二應聲上漲約6.2%。該公司股價今年迄今已累計上漲11.1%，優於同業平均6.9%的表現。