粒線體疾病

聯邦重金挹注罕病研究 基因編輯療法為病童點燃新希望

美國聯邦政府宣布將投入超過 1.6 億美元，用於罕見遺傳疾病的基因編輯療法研究。其中，費城實驗室與聖裘德兒童研究醫院獲得數千萬美元資助，目標在數年內將新療法推進人體試驗。同時，英國劍橋大學也將主導一項耗資 5,000 萬英鎊的國際合作計畫，專注於粒線體DNA疾病的治療，為全球罕見疾病患者點燃新希望。