罕病研究新進展！CureC9 攜手 BrainXell 加速 ALS、FTD 療法開發

【記者賴柏翰／綜合外電】為加速肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和額顳葉失智症（FTD）這兩種罕見神經退化性疾病的治療進展，病友倡議組織 CureC9 已與生技公司 BrainXell, Inc. 建立合作夥伴關係。這項合作旨在透過病患驅動的創新模式，連結患者、研究人員、非營利倡議團體與產業界，共同推進針對與 C9orf72 基因相關 ALS 和 FTD 的研究。

CureC9 的共同創辦人 Yentli Soto Albrecht 女士，同時也是賓夕法尼亞大學醫學院的醫學博士暨哲學博士候選人，她與已故父親曾捐贈皮膚細胞給 BrainXell, Inc.，用於建立與病患相關的細胞株。這些細胞將被重新編程為誘導性多功能幹細胞（iPSC），這種細胞可以被重新編程，進而分化成所需的中樞神經系統的細胞類型，包括運動神經元、星形膠細胞和微膠細胞，最終建立 C9orf72 基因相關生物樣本庫。

Soto Albrecht 女士表示：「BrainXell, Inc. 是最早與我合作的機構之一，共同努力加速在我有生之年找到治療方法。透過合作，我們正在創造一個資源庫，讓研究人員能減少克服障礙的時間，投入更多心力推進病患的治療。」

這項合作模式為病患參與研究開闢了新途徑，讓受 C9orf72 基因相關疾病影響的個人與家庭能夠貢獻生物樣本。透過這項計畫的部分收益，也將支持 CureC9 加速研究並賦予病友社群力量的使命。最終目標是為學術界與產業界的研究人員提供必要的資源，以更深入理解疾病生物學，評估新的治療方法，並加速尋找 ALS 和 FTD 的有效療法。