CAMP4 Therapeutics罕病療法 獲准澳洲人體試驗露曙光
美國生技公司 CAMP4 Therapeutics 研發的罕見基因疾病 SYNGAP1 治療新藥，已獲澳洲與阿根廷監管機構批准進入人體臨床試驗。這是首次以反義寡核苷酸療法治療 SYNGAP1 患者，為這種導致癲癇和智能障礙的罕見病帶來治療新契機。
簡詩雅
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美國生物製藥公司 CAMP4 Therapeutics Pty Ltd 旗下針對罕見基因疾病 SYNGAP1 的治療方案，已獲澳洲最高藥品監管機構核准，將首次進入人體臨床試驗階段。這項進展不僅是 SYNGAP1 治療領域的里程碑，也為全球受此疾病影響的患者帶來新希望。
SYNGAP1 是一種罕見的基因疾病，會導致癲癇和神經發育遲緩。基因突變會導致大腦中對學習、記憶和突觸通訊至關重要的 SynGAP 蛋白減少。據估計，SYNGAP1 基因突變約佔所有智能障礙的 1% 至 2%，全球目前約有 1,800 名確診患者。
CAMP4 Therapeutics 的療法採用反義寡核苷酸（ASO）技術，旨在增加體內健康的 SynGAP 蛋白水平，從根本上解決疾病成因。先前的臨床前研究顯示，該 ASO 療法在靈長類動物中能增加腦部蛋白表現，而在小鼠模型中則改善了癲癇症狀。
此次人體臨床試驗計劃在全球多個地點招募至少 30 名 SYNGAP1 病患，初期將針對 2 至 18 歲的兒童進行治療。除了澳洲，阿根廷的監管機構也已批准這項試驗。試驗將採雙盲模式，部分參與者將接受安慰劑，但若初步結果正面，安慰劑組患者可轉為接受藥物治療。藥物將透過腰椎穿刺直接注射到腦脊髓液中。
CAMP4 Therapeutics 執行長 Josh Mandelbrehm 表示，這是首次將反義寡核苷酸療法應用於 SYNGAP1 病患，他們將由數據引導，不預設成功定義。他強調，使用雙盲模式有助於加速數據收集，以利後續的監管審批。CAMP4 預計於今年第四季啟動試驗，並在 2027 年全年對患者進行治療。更多詳細資訊將在 9 月 28 日的投資者關係日上公布。
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