基因療法新里程碑:體內CAR-T療法有望成通用型活體藥物
一篇發表於《Immunity & Inflammation》期刊的評論指出,CAR-T療法正從傳統高成本、客製化的體外基因編輯,轉型為能在患者體內直接進行基因編輯的「體內CAR-T療法」,有望大幅降低治療門檻,透過病毒或非病毒載體技術,為癌症與自體免疫疾病帶來更普及且高效的通用型治療方案。
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一篇發表於《Immunity & Inflammation》期刊的評論指出,CAR-T療法正從傳統高成本、客製化的體外基因編輯,轉型為能在患者體內直接進行基因編輯的「體內CAR-T療法」,有望大幅降低治療門檻,透過病毒或非病毒載體技術,為癌症與自體免疫疾病帶來更普及且高效的通用型治療方案。
日本研究團隊開發出名為「EASY-HSV」的嶄新技術,大幅提高了基因治療中常用作基因載體的 HSV amplicon vector 產製效率逾百倍,同時降低成本並確保安全性,預期將加速複雜遺傳疾病與基因編輯療法的開發。
日本細胞與基因治療市場預計到 2040 年將大幅成長至 12 兆日圓,主因是帕金森氏症與心臟衰竭等疾病的創新療法加速獲准,高價產品推動下,不僅製藥業受惠,也為委託製造組織等相關產業帶來商機。
日本生技新創ANRis成功募得約1.4百萬美元,將利用其創新的siRNA技術,開發能精準鎖定並抑制單一基因突變的癌症新藥,特別針對肺癌、胰臟癌及大腸癌中常見的KRAS基因突變,預計將對精準醫療帶來突破。
美國食品藥品監督管理局核准了 Otarmeni 基因療法,這是首款治療先天性 OTOF 基因突變聽損的藥物,經臨床試驗證明能有效改善甚至恢復兒童聽力,為受影響的家庭帶來了希望。
一家由東京大學技術孵化、專注於基因治療的美國新創公司 Typewrite Therapeutics,近期成功募得約 90 億日圓資金,將加速其基因療法的商業化進程,吸引了來自美國和日本的多元投資者共同參與。
美國羅徹斯特大學的科學家開發出一種新的基因治療平台,它能利用人腦的膠狀淋巴系統,精準將治療基因送進腦部的膠質細胞,有望解決治療神經系統疾病時難以穿透血腦屏障的問題,並為多發性硬化症等多種疾病帶來新療法。
賓州大學獲得 Clayco Foundation 一千萬美元捐款,將加速研究罕見遺傳疾病「視網膜血管病變合併腦白質病變」(RVCL)的新療法,此病目前無藥可醫且會導致患者過早死亡,研究團隊期望透過開發一種小分子藥物,能清除致病蛋白,在發病前預防器官損傷,為全球 RVCL 患者帶來新希望。