Epicrispr 獲 9000 萬美元融資 推進罕病肌肉新藥開發
美國生技公司 Epicrispr Biotechnologies 於週二宣布，已完成 9000 萬美元的 C 輪融資，將用於加速其罕見肌肉疾病療法 EPI-321 的開發。該藥物針對顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（FSHD），初步臨床試驗數據顯示能增加患者肌肉質量。
張皓廷
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美國生技公司 Epicrispr Biotechnologies 於週二宣布，成功完成 9000 萬美元的 C 輪融資，這筆資金將主要用於加速其罕見肌肉疾病新藥的臨床開發。此次募資案由 Octagon Capital Corporation 和 Janus Henderson Investors 共同領投，並獲得 Sanofi Ventures 等投資者的支持，顯示市場對其表觀遺傳療法潛力的高度肯定。
Epicrispr Biotechnologies 是一家致力於開發創新療法的生物科技公司，其核心技術是表觀遺傳修飾，這類藥物透過改變基因的表現方式，而非直接修改基因序列來治療疾病。該公司主要藥物候選品 EPI-321，目前正針對顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（FSHD）進行一/二期臨床試驗。顏面肩胛肱骨型肌肉失養症是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，會導致肌肉逐漸無力與萎縮。
EPI-321 採用病毒載體（一種經改造的病毒，能將基因或治療物質安全地送入人體細胞）將表觀遺傳編輯器遞送至肌肉細胞，以抑制 DUX4 蛋白質的表現。DUX4 蛋白質在 FSHD 患者體內過度表現，被認為是造成肌肉損傷的「毒性」蛋白質。
該藥物的一/二期臨床試驗中期數據顯示正面結果。接受單次靜脈注射 EPI-321 後六個月，三名 FSHD 患者的去脂肌肉質量（lean muscle mass）增加了 0.5 至 1.3 磅。這項初步讀數為 Epicrispr Biotechnologies 透過抑制 DUX4 表現來改善 FSHD 患者預後的理論提供了初步的臨床支持。
這輪 9000 萬美元的 C 輪融資（指公司在發展中期進行的募資，通常用於擴大產品線或進入後期臨床試驗）是繼約 16 個月前 6800 萬美元募資後的新一輪資金。去年，Epicrispr Biotechnologies 啟動了 EPI-321 的一/二期臨床試驗。此外，諾華（Novartis）也於今年二月完成對 Avidity Biosciences, Inc. 的收購，加入治療 FSHD 領域的競爭。NChroma Bio, Inc. 和 Tune Therapeutics, Inc. 等公司也在開發針對慢性乙型肝炎的表觀遺傳療法。