#基因編輯

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美國擴大基因編輯療法應用　幼童血疾治療添新選項

美國食品藥物管理局擴大批准一款名為 CASGEVY 的 CRISPR 基因編輯療法，使其適用於2歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的幼童，為這兩種遺傳性血液疾病的早期治療帶來重大突破，有望減少患者的長期併發症。

賴柏翰 2026/9/264 分鐘閱讀

# 基因編輯 # CASGEVY # 鐮狀細胞病

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Intellia Therapeutics 罕病新藥獲美 FDA 優先審查力拚 CRISPR 首例

Intellia Therapeutics 公司罕見疾病新藥 Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）的生物製劑許可證申請，已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理並給予優先審查，若順利獲批，有望成為全球首款體內 CRISPR 基因編輯療法，為遺傳性血管水腫患者提供一次性治療選項。

賴柏翰 2026/9/95 分鐘閱讀

# Intellia Therapeutics # Lonvo-z # CRISPR

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基因編輯療法擴大年齡限制血疾兒童迎來治療新機

美國食品藥物管理局於今年7月1日批准一項CRISPR/Cas基因編輯療法CASGEVY，將適用年齡範圍擴大至兩歲及以上，為患有鐮狀細胞病和乙型地中海貧血的年幼患者帶來了新的治療機會，可望透過早期介入，避免疾病併發症的累積。

黃郁婷 2026/9/24 分鐘閱讀

# 基因編輯 # 血液疾病 # 鐮狀細胞病

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瑞士新創 Nerai AI 驅動高通量蛋白質工程　突破 CRISPR 基因編輯瓶頸

瑞士新創 Nerai Bioscience 利用人工智慧與高通量蛋白質工程技術，開發出更精準、能鎖定傳統工具無法觸及突變點的新型 CRISPR 基因編輯工具，有望治療多種罕見遺傳性疾病。

黃郁婷 2026/9/13 分鐘閱讀

# AI # CRISPR # 基因編輯

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基因編輯療法 SNIPR001 成功治療重症抗藥菌感染　應用擴展至腸道外

丹麥生技公司 SNIPR Biome 開發的 CRISPR 基因編輯療法 SNIPR001，在一項擴大使用案例中展現突破，成功透過靜脈注射與局部塗抹等非口服方式，治療一名對多種抗生素具抗藥性的重症大腸桿菌感染患者，為未來應用於腸道外感染提供新的可能性。

謝明哲 2026/8/144 分鐘閱讀

# 基因編輯 # CRISPR # SNIPR001

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DNA科技開闢疾病預防新紀元邁向「防患未然」醫療模式

DNA科技正引領醫療領域邁向疾病預防新時代，透過CRISPR基因編輯、表觀遺傳學與RNA療法，以及AI輔助的基因組分析，實現早期風險偵測與精準干預，甚至為罕見疾病開發出有望「治癒」的療法，顛覆了傳統的治療模式。

張皓廷 2026/8/74 分鐘閱讀

# DNA科技 # 基因編輯 # 疾病預防

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聯邦重金挹注罕病研究基因編輯療法為病童點燃新希望

美國聯邦政府宣布將投入超過 1.6 億美元，用於罕見遺傳疾病的基因編輯療法研究。其中，費城實驗室與聖裘德兒童研究醫院獲得數千萬美元資助，目標在數年內將新療法推進人體試驗。同時，英國劍橋大學也將主導一項耗資 5,000 萬英鎊的國際合作計畫，專注於粒線體DNA疾病的治療，為全球罕見疾病患者點燃新希望。

謝明哲 2026/8/66 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 基因編輯 # 粒線體疾病