美國罕病生技投資增溫 FDA優先審查憑證續簽成關鍵

【記者張皓廷／綜合外電】在美國食品藥物管理局（FDA）的「優先審查憑證（Priority Review Voucher, PRV）」計畫獲得續簽後，美國罕見疾病生物科技領域的投資顯著增加。

「優先審查憑證」是一種獎勵機制，由美國FDA頒發給成功開發罕見兒科疾病藥物的藥廠。這張憑證允許持有人指定任何一款新藥，獲得比標準流程更快的審查速度，通常能將審查時間從 10 個月縮短至 6 個月，是一種極具價值的加速審批工具，並可進行買賣。該計畫已於今年二月立法續簽，並將持續至 2029 年 9 月。對於生技公司而言，PRV 是一種重要的「非稀釋性資本」來源，意思是出售憑證所得的現金無需發行新股，避免稀釋現有股東權益。近期一張憑證的售價介於 1.5 億至 2 億美元之間（約新台幣 48 億至 64 億元）。

V-Bio Ventures 指出，FDA 的 PRV 計畫續簽，恢復了財務確定性，並激發大型藥廠對此領域的濃厚興趣。SynaptixBio 執行長 Dan Williams 博士則表示，美國在罕病藥物投資領域佔據主導地位，正是因為 PRV 計畫創造了一種高價值且可交易的資產，讓創投和私募股權公司更願意投資罕病生技公司。

相較之下，英國在吸引罕見疾病領域的投資方面則顯得落後。施羅德投資的市場分析指出，英國雖然擁有倫敦、牛津、劍橋等創新中心，但其生技產業長期面臨從早期科學研究到大規模臨床試驗所需的「死亡之谷」資金缺口。由於缺乏類似美國 FDA 的 PRV 計畫，英國的罕見疾病生技公司在籌資上，高度依賴公開市場、私人投資或被大型跨國藥廠收購。

罕見疾病藥物市場的潛力不容小覷。LongeVC 的共同創辦人 Sergey Jakimov 表示，孤兒藥（針對罕見病的藥物）預計將佔全球處方藥收入的約五分之一。他強調，罕見病藥物開發具備風險較低、臨床試驗終點明確、試驗規模較小、病患社群參與度高，且從第一期臨床試驗到批准上市的可能性較高等優勢，對藥廠具有吸引力。

為了改善英國生技產業的募資環境，英國藥品和醫療產品監管署（Medicines & Healthcare Regulatory Agency）正諮詢新的法規框架，旨在加速罕見疾病藥物上市。Dan Williams 博士認為，儘管英國已有一套管理臨床試驗和上市許可的架構，但若能引入類似 PRV 的更強激勵機制，將能大幅轉型英國生技產業，使其成為該關鍵領域研發的領導者。美國 PRV 計畫成功吸引投資的經驗，以及英國透過政策框架改善研發環境的努力，都提供了台灣生技產業可借鑒的策略方向。