健康新聞
太平洋生物科學公司辦多體學研討會 探討罕病研究新突破
太平洋生物科學公司已開放線上研討會報名，將匯集三位頂尖專家，探討多體學技術如何整合基因體學、轉錄體學與蛋白質體學，以加速罕見疾病研究與生技製藥領域的發現與進展。
謝明哲 2026/7/312 分鐘閱讀
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罕見疾病
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健康新聞
基因療法領航 罕見血液與心血管疾病治療市場至2036年可望逾47億美元
全球罕見血液與心血管疾病治療市場預計至2036年將成長至超過47億美元，主要由基因療法和精準醫療推動，各國積極發展專科治療中心與支付協議，台灣生技產業如藥華藥也在特定領域有所貢獻。
張皓廷 2026/7/314 分鐘閱讀
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FDA專家委員會否決Capricor DMD療法 藥廠與官方數據解讀歧異
美國食品藥物管理局（FDA）的專家諮詢委員會，以9票對3票否決了Capricor Therapeutics公司治療裘馨氏肌肉萎縮症的細胞療法deramiocel。委員會主要基於對臨床試驗數據可靠性的疑慮，以及藥廠與FDA在療效評估標準上的重大分歧做出此決定。FDA預計將於8月22日前做出最終決定。
陳思妤 2026/7/304 分鐘閱讀
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維生素B3療法可望遏制罕見遺傳病症嚴重性
一項由澳洲和歐洲研究機構合作的最新研究指出，維生素B3療法可望有效減輕罕見遺傳疾病NAXD缺乏症的嚴重性，尤其在患者面臨感染時，能顯著降低病情惡化風險。這項發現為這種可能致命的基因疾病治療帶來新希望，並強調早期診斷和預防感染的重要性。
簡詩雅 2026/7/293 分鐘閱讀
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聖地牙哥加利福尼亞大學罕病研究獲突破 為肌肉無力病童帶來新希望
聖地牙哥加利福尼亞大學的研究團隊正透過先進儀器與人工智慧，深入研究罕見的腓骨肌萎縮症（CMT），希望能加速開發治療方法，阻止疾病惡化，為受病痛所苦的孩童帶來治癒的曙光。
蔡佳穎 2026/7/293 分鐘閱讀
健康新聞
拜瑪林製藥聯手n-Lorem 攻罕見ReNU症候群療法
拜瑪林製藥與 n-Lorem 基金會已攜手展開合作，針對罕見的腦神經發展障礙 ReNU 症候群，共同開發一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，以解決目前全球約十萬名患者面臨無藥可醫的困境。
蔡佳穎 2026/7/293 分鐘閱讀
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新加坡護士父母為罕病兒募款 240 萬星幣 急求救命基因療法
新加坡一對護士父母正為他們九個月大、罹患罕見脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的兒子小馬提亞，發起募款活動，希望能籌集到 240 萬星幣（約新台幣 5,760 萬元），趕在兒子滿週歲前接受一次性的救命基因療法。
廖心妤 2026/7/293 分鐘閱讀
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福泰製藥將公布第二季財報 罕病藥物銷售受矚
福泰製藥即將公布 2026 年第二季財報，市場高度關注其囊狀纖維化與基因療法藥物銷售表現，預計營收和獲利將由主力產品埃雷沙卡託/替扎卡託/依伐卡託、新上市的 Alyftrek 及基因療法 CASGEVY 推出帶動，公司在罕見疾病治療領域的版圖持續擴張。
賴柏翰 2026/7/284 分鐘閱讀
健康新聞
千萬美元慈善捐款 助美醫學中心加速罕見腎病研究
美國 University of Colorado Anschutz 醫學中心獲得 Zarpet Family Foundation 捐贈的 1200 萬美元，將用於加速多囊性腎臟病的研究，目標是開發新藥並建立臨床試驗網絡以改善患者治療。
謝明哲 2026/7/243 分鐘閱讀
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印度 NF1 病友急籲政策變革 數千罕病患者盼獲國家醫療支持
在印度，神經纖維瘤第一型 (NF1) 影響數千名新生兒，儘管政府設有罕見疾病政策與財政援助，NF1 卻被排除在外，導致患者及其家庭面臨醫療資源嚴重不足的困境，亟需政府採取行動將其納入政策支持。
簡詩雅 2026/7/244 分鐘閱讀
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Prime Medicine威爾遜氏症療法獲美國FDA核准開展
美國生技公司 Prime Medicine 的威爾遜氏症基因療法，已獲美國食品藥物管理局核准啟動臨床試驗，為這種罕見的銅代謝異常遺傳疾病，帶來根治的新希望，此進展也為全球罕病病友和生技產業注入強心針。
林煜軒 2026/7/242 分鐘閱讀
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BridgeBio罕病新藥申請獲FDA受理 助攻產品多元發展
美國BridgeBio生技公司宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已受理其罕見疾病新藥encaleret的上市申請，此藥若獲准將是首款針對第一型自體顯性低血鈣症的療法，有助於該公司產品線多元發展。
賴柏翰 2026/7/243 分鐘閱讀