健康新聞
Zealand Pharma 短腸症藥物 獲歐盟人用醫藥產品委員會推薦批准
丹麥製藥公司 Zealand Pharma 宣布，其用於治療短腸症候群的藥物 Zeydovio 獲得歐盟藥品審查小組的正面推薦，建議批准上市，這項突破性進展是歐洲十年來罕見疾病治療的重要里程碑。
黃郁婷 2026/9/192 分鐘閱讀
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罕見疾病
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健康新聞
日本罕見遺傳性肝病市場轉型 精準醫療與新藥獲批帶來發展
日本罕見遺傳性肝臟疾病市場正經歷轉型，隨著治療PFIC的新藥「sodium phenylbutyrate」於今年8月獲准上市，結合精準診斷技術發展及藥物再利用策略，為罕見疾病治療和相關產業帶來新成長契機。
謝明哲 2026/9/184 分鐘閱讀
健康新聞
Abeona攜手佛大健康中心 擴大罕病基因療法ZEVASKYN服務
Abeona Therapeutics公司昨日宣布與University of Florida Health合作，啟動其第八個合格治療中心，將創新基因療法ZEVASKYN用於治療罕見疾病表皮鬆解性水泡症（RDEB），大幅提升美國東南部地區患者的治療可近性。
黃郁婷 2026/9/174 分鐘閱讀
健康新聞
首款標靶亞歷山大氏症藥物獲准 美國FDA為罕病帶來新希望
美國食品藥物管理局日前核准了首款治療罕見神經疾病亞歷山大氏症的藥物Zanvastro。這款新藥能直接標靶疾病的根本原因——異常蛋白質堆積，為全球不到百萬分之一的罕病患者帶來治療新希望。
廖心妤 2026/9/103 分鐘閱讀
健康新聞
Intellia Therapeutics 罕病新藥獲美 FDA 優先審查 力拚 CRISPR 首例
Intellia Therapeutics 公司罕見疾病新藥 Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）的生物製劑許可證申請，已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理並給予優先審查，若順利獲批，有望成為全球首款體內 CRISPR 基因編輯療法，為遺傳性血管水腫患者提供一次性治療選項。
賴柏翰 2026/9/95 分鐘閱讀
健康新聞
谷歌DeepMind發表AI繪製DNA變異圖譜 加速罕見病研究進程
谷歌DeepMind運用人工智慧繪製出人類基因組中所有90億種可能DNA單字母變異的分子影響圖譜，推出AlphaGenome Atlas資料庫，預計將大幅加速罕見疾病的診斷與研究。
張皓廷 2026/9/94 分鐘閱讀
健康新聞
大韓民國推新生兒全基因組篩檢 助罕病診斷治療轉向早期
韓國疾病管理本部轄下的National Institute of Health已啟動新生兒全基因組篩檢研究，目標在嬰兒出生28天內早期診斷可治療的基因疾病，希望將罕見疾病的治療模式從發病後轉為早期發現與預防。
陳思妤 2026/9/82 分鐘閱讀
健康新聞
罕病史特加氏病治療藥Tinlarebant 日本申請藥證 盼填補醫療空白
專注罕病治療的Belite Bio Japan公司昨日向日本厚生勞動省提交史特加氏病新藥Tinlarebant的製造銷售許可申請。該藥物若獲准，有望成為日本首個治療史特加氏病的藥物，為這種目前無有效療法的遺傳性眼疾患者帶來新希望。
廖心妤 2026/9/84 分鐘閱讀
健康新聞
Ionis新藥Zilganersen獲美國FDA核准 治療罕見亞歷山大症
Ionis製藥公司宣布，其治療罕見神經系統疾病「亞歷山大症」的新藥ZANVASTRO（zilganersen）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）核准。這項突破性藥物能針對病因減少特定蛋白質累積，為全球數百萬罕病患者帶來新的治療選擇與希望。
林煜軒 2026/9/73 分鐘閱讀
健康新聞
罕病亞歷山大氏症露曙光 美FDA核准首款療法Zanvastro
美國食品藥物管理局（FDA）近日核准了 Zanvastro 注射劑，這是全球首款獲批用於治療罕見神經系統疾病亞歷山大氏症的藥物，能直接針對導致疾病的異常蛋白質堆積，為病患帶來前所未有的治療選擇。
張皓廷 2026/9/74 分鐘閱讀
政府資源
馬來西亞推罕病政策促藥物可近性 亞太區域合作成關鍵
馬來西亞近期推出國家罕見疾病政策，致力改善診斷、基因研究與藥物取得，以應對高昂的孤兒藥費用與診斷延遲等挑戰，並與東南亞國家協會合作尋求區域解決方案；同時，印度也召開全國性會議，推動其罕見疾病政策並增加患者財務援助與藥物可近性。
黃郁婷 2026/9/24 分鐘閱讀
健康新聞
約旦幼童罕病治療獲杜拜統治者資助 費用高達7800萬台幣
一名年僅16個月大的約旦幼童，罹患罕見的脊髓性肌肉萎縮症，因高昂的基因療法費用陷入困境，所幸獲杜拜酋長穆罕默德·賓·拉舒特·艾麥通全額資助240萬美元，已於近日抵達杜拜開始治療，為這家人帶來新希望。
張皓廷 2026/9/23 分鐘閱讀