Intellia Therapeutics 罕病新藥獲美 FDA 優先審查 力拚 CRISPR 首例

【記者賴柏翰／綜合外電】Intellia Therapeutics 公司今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理其用於治療遺傳性血管水腫（HAE）的實驗性基因編輯療法 Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）的生物製劑許可證申請（BLA），並授予其優先審查資格。

「優先審查」意味著美國食品藥品監督管理局（FDA）將在六個月內完成審查，相較於標準審查的十個月，大幅縮短了審批時間，通常授予那些在治療嚴重疾病方面具有顯著優勢或能滿足未被滿足醫療需求的藥物。此項生物製劑許可證申請（BLA）是生物製劑在美國上市前，必須提交給美國食品藥品監督管理局（FDA）的正式文件，內容詳述藥物的生產、作用機制、臨床數據等，以證明其安全性和有效性。美國食品藥品監督管理局（FDA）已將 Lonvo-z 的處方藥使用者費用法案（PDUFA）目標行動日期定為 2027 年 3 月 10 日，並且目前不打算召開諮詢委員會會議討論此申請案。

若 Lonvo-z 獲准上市，它將成為全球首款體內 CRISPR/Cas基因編輯技術（一種精準修改基因的技術）療法，同時也是唯一能一次性治療遺傳性血管水腫（HAE）的藥物。遺傳性血管水腫（HAE）是一種罕見的遺傳性疾病，估計每 5 萬人中約有一人罹患，其特徵是身體各器官和組織會出現嚴重、反覆且難以預測的發炎性腫脹。目前 HAE 的治療方式通常為終身療法，可能需要每週數次靜脈或皮下注射，或每日口服給藥。

此生物製劑許可證申請（BLA）的依據是來自 Intellia Therapeutics 全球三期 HAELO 臨床試驗的積極數據。該試驗評估了單次 50 毫克劑量的 Lonvo-z，在 16 歲及以上第一型或第二型 HAE 成人與青少年患者身上的療效與安全性。試驗結果顯示，相較於安慰劑組，Lonvo-z 使患者平均每月發作次數減少 87%（p<0.0001），且 Lonvo-z 組中有 62% 的患者在六個月的療效評估期間完全沒有發作並停止 HAE 治療，而安慰劑組僅有 11% 的患者達到此目標（p<0.0001）。

截至 2026 年 2 月 10 日的數據顯示，Lonvo-z 的安全性與耐受性良好，大多數治療期間出現的不良事件為輕度或中度，且 Lonvo-z 組中未觀察到嚴重不良事件。Lonvo-z 的作用機制是利用 CRISPR/Cas基因編輯技術，透過單次門診給藥，使其永久性地抑制激肽釋放酶（kallikrein），進而降低 HAE 發作頻率。

在此之前，Lonvo-z 已獲得多項重要的監管認定，包括美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資格（Orphan Drug）與再生醫學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）認定，英國藥品和醫療產品監管署（MHRA）的創新護照（Innovation Passport），歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）的優先藥品（PRIME）認定，以及歐盟執委會（European Commission）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）。

Intellia Therapeutics 總裁暨執行長 John Leonard 表示：「這對我們所服務的患者以及 Intellia Therapeutics 在體內基因編輯領域的開創性工作而言，是一個重要的里程碑。」研究者 Joshua J. Jacobs 醫師也指出，HAE 是一種不可預測的疾病，可能導致嚴重殘疾甚至致命發作，今日的進展讓患者距離潛在的一次性治療選項更近一步。