Ionis新藥Zilganersen獲美國FDA核准 治療罕見亞歷山大症
Ionis製藥公司宣布，其治療罕見神經系統疾病「亞歷山大症」的新藥ZANVASTRO（zilganersen）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）核准。這項突破性藥物能針對病因減少特定蛋白質累積，為全球數百萬罕病患者帶來新的治療選擇與希望。
林煜軒
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美國食品藥品監督管理局（US FDA，簡稱FDA，負責藥品與食品安全審查的美國政府機構）已核准Ionis製藥（Ionis Pharmaceuticals）的新藥ZANVASTRO（zilganersen），用於治療罕見的亞歷山大症（Alexander disease, AxD）。這項核准為長期以來缺乏有效治療方案的病患帶來新希望。
亞歷山大症是一種罕見且常致命的神經系統疾病，其特點是神經膠質纖維酸性蛋白（GFAP）在星狀膠細胞中過度累積，導致腦部功能逐步惡化。該病由GFAP基因突變引起，全球盛行率約為百萬分之一至三百萬分之一，症狀可從嬰幼兒期持續至成年，並會逐漸損害患者的運動及認知功能、獨立生活能力、吞嚥及氣道保護功能，最終影響有目的的動作。
ZANVASTRO的作用機制是減少GFAP的產生，直接針對疾病的根本原因。此藥採椎管內注射，劑量為每12週50毫克。Ionis製藥執行長佈雷特·P·蒙尼亞（Brett P. Monia）表示，這項核准為亞歷山大症患者及其家庭開啟了新篇章，過去他們在面對這種不斷惡化且常致命的疾病時，幾乎沒有治療選擇。這也象徵Ionis在神經學領域的里程碑，展現其RNA靶向技術治療嚴重神經系統疾病的潛力。
此次FDA的核准是基於一項關鍵性臨床研究結果。該研究共有54名年齡介於1.5至53歲的參與者，在八個國家的13個研究地點進行。研究顯示，對於5歲及以上的患者，ZANVASTRO在治療第61週時，相較於對照組，顯著穩定步行速度，透過10米步行測試（10-Meter Walk Test）評估，步行速度的最小平方平均差異為33.3%。此外，在2至4歲的兒童中，該藥物也改善了粗大動作功能。
費城兒童醫院（Children’s Hospital of Philadelphia）的小兒神經科醫師及ZANVASTRO研究首席調查員Amy T Waldman表示，幾十年來，亞歷山大症的照護主要著重於症狀管理，沒有針對潛在病因的治療選項。ZANVASTRO的核准代表治療上的重大進步，為患者及其家庭開啟新可能，首次能從症狀管理轉向處理疾病的生物學根源，有望顯著改善患者預後。
ZANVASTRO的安全性數據良好，多數不良事件為輕度或中度。與對照組相比，ZANVASTRO組的嚴重治療期不良事件發生頻率較低。常見的不良反應（至少25%患者發生且比例高於對照組）包括嘔吐、背痛、咳嗽、頭痛及腰椎穿刺後症候群。藥物說明書中也包含了無菌性腦膜炎的警示。