健康新聞
Intellia Therapeutics 罕病新藥獲美 FDA 優先審查 力拚 CRISPR 首例
Intellia Therapeutics 公司罕見疾病新藥 Lonvoguran ziclumeran(Lonvo-z)的生物製劑許可證申請,已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)受理並給予優先審查,若順利獲批,有望成為全球首款體內 CRISPR 基因編輯療法,為遺傳性血管水腫患者提供一次性治療選項。
賴柏翰 2026/9/95 分鐘閱讀
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Intellia Therapeutics 公司罕見疾病新藥 Lonvoguran ziclumeran(Lonvo-z)的生物製劑許可證申請,已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)受理並給予優先審查,若順利獲批,有望成為全球首款體內 CRISPR 基因編輯療法,為遺傳性血管水腫患者提供一次性治療選項。
瑞士新創 Nerai Bioscience 利用人工智慧與高通量蛋白質工程技術,開發出更精準、能鎖定傳統工具無法觸及突變點的新型 CRISPR 基因編輯工具,有望治療多種罕見遺傳性疾病。
丹麥生技公司 SNIPR Biome 開發的 CRISPR 基因編輯療法 SNIPR001,在一項擴大使用案例中展現突破,成功透過靜脈注射與局部塗抹等非口服方式,治療一名對多種抗生素具抗藥性的重症大腸桿菌感染患者,為未來應用於腸道外感染提供新的可能性。