罕病史特加氏病治療藥Tinlarebant 日本申請藥證 盼填補醫療空白

【記者廖心妤／綜合外電】專注於罕見疾病治療的生物製藥公司Belite Bio Japan，已於昨日（9月7日）向日本厚生勞動省提交史特加氏病（Stargardt disease）治療藥物Tinlarebant的製造銷售許可申請。這項申請若獲批准，Tinlarebant有望成為日本首個獲核准的史特加氏病治療方案，為該疾病患者帶來新的希望。

史特加氏病是一種遺傳性視網膜疾病，屬於黃斑部病變的一種，通常在青少年時期發病。患者因ABCA4基因突變，導致視網膜細胞逐漸受損，進而出現進行性視力喪失，最終可能導致法定失明。目前全球每8,000至10,000人中約有1人罹患此病，日本的盛行率也相近，但因早期症狀易與其他眼疾混淆，實際確診人數可能被低估。自史特加氏病首次被報告至今逾百年，全球仍缺乏獲核准的治療方法。

Tinlarebant（LBS-008）是一種口服藥物，其作用機制是抑制視網膜中「雙視網膜素」（bisretinoids）的累積。雙視網膜素是維生素A代謝的副產物，被認為與史特加氏病的病程進展有關。Tinlarebant透過降低並維持血清視黃醇結合蛋白4（RBP4）的水平來達成此目的，RBP4是將維生素A從肝臟運送至眼睛的唯一載體蛋白。

本次日本的藥證申請，主要依據第三期DRAGON臨床試驗的結果，以及DRAGON II試驗中日本青少年患者的藥物動力學數據。DRAGON試驗在全球11個國家/地區進行，包含104名12至20歲的史特加氏病青少年患者。結果顯示，Tinlarebant相較於安慰劑，能將視網膜萎縮病灶的擴張速度抑制35.7%，達到統計學上的顯著差異。在臨床試驗中，Tinlarebant的耐受性普遍良好，不良反應也與其作用機制相符。

Tinlarebant已在日本獲得孤兒藥（Orphan Drug）與先驅藥物（Priority Medicine）資格，在美國也取得突破性療法（Breakthrough Therapy）、快速審查（Fast Track）和罕見兒科疾病（Rare Pediatric Disease）等多項認定。這顯示其在罕見疾病治療領域的重要性與急迫性。

Belite Bio Japan社長綱場一成表示，本次藥證申請是為日本史特加氏病患者提供國內首個治療選擇的重要一步。他承諾將盡快且妥善地將Tinlarebant帶給日本患者。除了史特加氏病，全球罕見疾病藥物開發正持續取得進展，例如美國食品藥物管理局（FDA）近期也已批准Zanvastro（zilganersen）用於治療亞歷山大症（Alexander disease）這項罕見腦部疾病，其在歐洲和日本的藥證申請預計將於2027年提交。這些國際上的突破，為罕見疾病患者社群帶來希望，同時也對台灣罕見疾病藥物發展提供了寶貴的借鏡與啟示，凸顯此領域研發的重要性。