Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics 罕病新藥獲美 FDA 優先審查 力拚 CRISPR 首例

Intellia Therapeutics 公司罕見疾病新藥 Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）的生物製劑許可證申請，已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理並給予優先審查，若順利獲批，有望成為全球首款體內 CRISPR 基因編輯療法，為遺傳性血管水腫患者提供一次性治療選項。