拜瑪林製藥聯手n-Lorem 攻罕見ReNU症候群療法
拜瑪林製藥與 n-Lorem 基金會已攜手展開合作，針對罕見的腦神經發展障礙 ReNU 症候群，共同開發一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，以解決目前全球約十萬名患者面臨無藥可醫的困境。
蔡佳穎
· 3 分鐘閱讀
拜瑪林製藥（BioMarin Pharmaceutical Inc.）與 n-Lorem 基金會（n-Lorem Foundation）近日宣布建立戰略合作夥伴關係，並簽署全球獨家授權協議，共同開發針對 ReNU 症候群（ReNU syndrome）的首款反義寡核苷酸（ASO）藥物。ReNU 症候群是一種罕見的腦神經發展障礙，目前全球約有 10 萬名患者，且尚無核准的治療方法可解決其潛在病因。
ReNU 症候群已於 2024 年首次被國際遺傳學家團隊辨識為獨立的基因疾病，該團隊由牛津大學（University of Oxford）Big Data Institute 的 Nicola Whiffin 以及西奈山伊坎醫學院（Mount Sinai Icahn School of Medicine）的 Ernest Turro 博士領導。此疾病由 RNU4-2 基因中特定的致病性變異引起，患者會出現學習、行為、言語和運動方面的困難。常見的身體特徵包括身材矮小、小頭症（microcephaly）、視力喪失或眼球運動問題、骨骼脆弱以及癲癇發作。
此次合作將聚焦於一種試驗性 ASO（反義寡核苷酸，一種能調控基因表現的藥物）候選藥物，旨在靶向 RNU4-2 (n.64_65insT) 變異，該變異預計佔 ReNU 症候群病例的約 75%。雙方將共同進行臨床前研究，並選定主要候選藥物以推進至臨床試驗階段。拜瑪林製藥的首席科學長 Kevin Eggan 表示，ReNU 症候群的診斷為許多家庭提供了答案，但現階段缺乏針對病因的治療藥物，此次合作結合了拜瑪林在基因藥物方面的專業知識與 n-Lorem 的 ASO 技術，希望能為 ReNU 症候群患者帶來首個治療選擇。
n-Lorem 基金會通常專注於治療全球患者人數極少的罕見疾病（約 30 人或更少），但當某一計畫潛在能惠及更廣泛的患者群體時，該基金會便會尋求像拜瑪林製藥這樣的合作夥伴，以支持藥物的開發。n-Lorem 的創辦人、董事長兼執行長斯坦利·T·克魯克（Stanley T. Crooke）指出，他們致力於開發 ASO 藥物，並在有機會幫助更多患者時，尋找能夠推動藥物商業化上市的合作夥伴。在本次合作中，拜瑪林製藥將主導針對廣泛 ReNU 症候群患者的試驗性藥物開發。
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