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基因編輯療法擴大年齡限制血疾兒童迎來治療新機

基因編輯療法擴大年齡限制血疾兒童迎來治療新機

美國食品藥物管理局於今年7月1日批准一項CRISPR/Cas基因編輯療法CASGEVY，將適用年齡範圍擴大至兩歲及以上，為患有鐮狀細胞病和乙型地中海貧血的年幼患者帶來了新的治療機會，可望透過早期介入，避免疾病併發症的累積。

黃郁婷 2026/9/24 分鐘閱讀

# 基因編輯 # 血液疾病 # 鐮狀細胞病

基因療法領航罕見血液與心血管疾病治療市場至2036年可望逾47億美元

基因療法領航罕見血液與心血管疾病治療市場至2036年可望逾47億美元

全球罕見血液與心血管疾病治療市場預計至2036年將成長至超過47億美元，主要由基因療法和精準醫療推動，各國積極發展專科治療中心與支付協議，台灣生技產業如藥華藥也在特定領域有所貢獻。

張皓廷 2026/7/314 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 血液疾病 # 心血管疾病