FDA專家委員會否決Capricor DMD療法 藥廠與官方數據解讀歧異

【記者陳思妤／綜合外電】美國食品藥物管理局（FDA）的一個獨立專家諮詢委員會，於昨日（29日）以9票反對、3票支持的投票結果，否決了Capricor Therapeutics公司治療裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的細胞療法deramiocel。此次否決主要基於對臨床試驗數據可靠性的疑慮，以及藥廠與FDA在療效評估標準上的重大分歧。

Capricor Therapeutics的deramiocel療法，旨在恢復裘馨氏肌肉萎縮症患者的心臟及骨骼肌功能，特別是針對與DMD相關的心肌病變。然而，該療法未能獲得FDA諮詢委員會的推薦。FDA預計將於8月22日前，就deramiocel的生物製劑許可申請（BLA）做出最終決定。

委員會對Capricor的HOPE-3臨床試驗結果提出質疑，認為數據脆弱，過度依賴特定的分析方法及病患排除標準。FDA與Capricor之間的主要爭議點，在於對HOPE-3試驗是否達到其主要終點的判讀。Capricor聲稱試驗成功，但FDA則因統計分析計畫（SAP）的變更，認定試驗未達標。Capricor共同創辦人暨執行長琳達·馬爾班（Linda Marbán）批評FDA使用未定案的SAP 1.1版本來評估數據，認為這「不恰當且掩蓋了真正的治療效果」。然而，FDA統計學家Tingting Zhou則為SAP 1.1辯護，稱其模型與先前多個SAP版本及試驗方案版本一致。

在療效數據方面，deramiocel在心臟功能指標LVEF（左心室射出分率）的數據上，最終呈現的p值為0.09。委員會成員、心臟病學家John Teerlink也對接受deramiocel治療的患者左心室容積增加表示擔憂，稱其為「不應發生的領域」。

此外，藥廠與FDA對主要骨骼肌終點（透過PUL 2.0，一種上肢功能測量指標）的評估結果也存在爭議。Capricor聲稱HOPE-3試驗達到該主要終點，deramiocel組的平均差異為4.55%（p值0.029）。但FDA表示，主要終點的平均差異僅為0.66分（p值0.24），顯示研究未達其主要終點。儘管患者代表Buddy Cassidy和Debra Dunn，以及代理諮詢委員會主席Evan Snyder投票支持該療法，委員會仍認為PUL 2.0數據不具說服力，且分析過於依賴。委員會成員Steven Pavlakis指出，雖然上肢功能可能有潛力，但在研究中未獲量化或質化證明。

琳達·馬爾班曾表示「無法想像為什麼會有人投票反對此療法」，並敦促委員會考慮deramiocel在裘馨氏肌肉萎縮症治療中的全面潛力。