千萬美元慈善捐款 助美醫學中心加速罕見腎病研究
美國 University of Colorado Anschutz 醫學中心獲得 Zarpet Family Foundation 捐贈的 1200 萬美元，將用於加速多囊性腎臟病的研究，目標是開發新藥並建立臨床試驗網絡以改善患者治療。
謝明哲
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美國 University of Colorado Anschutz 醫學中心日前宣布，獲得 Zarpet Family Foundation 捐贈的 1200 萬美元（約新台幣 3.87 億元）慈善捐款，這筆巨額資金將用於加速多囊性腎臟病（Polycystic Kidney Disease, PKD）的研究與治療進展。
University of Colorado Anschutz 的 PKD 中心主任 Michel Chonchol 博士表示，這筆捐款將顯著擴展 PKD 的研究、臨床照護與教育任務。目標包括開發新的影像生物標記、啟動潛在新化合物的第二期臨床試驗，以及探索重新利用已獲美國食品藥物管理局（FDA）批准的現有藥物，以減緩 PKD 的惡化。
多囊性腎臟病是一種遺傳性疾病，會導致腎功能逐漸衰退，是導致末期腎臟病的第四大常見原因。目前，針對 PKD 僅有一種獲 FDA 批准的藥物 Jynarque（tolvaptan），因此治療往往側重於管理高血壓、泌尿道感染和慢性下背痛等共病症。
Michel Chonchol 指出，其中一個極具潛力的研究方向是 PKD 患者的代謝重編程。這類患者通常有較高的肥胖盛行率，因此研究團隊已投入大量工作，探索飲食干預、熱量限制和體重管理等方法，以期延緩疾病進程。研究人員正積極評估 metformin、SGLT2 抑制劑（SGLT2 inhibitors）和 GLP-1 拮抗劑（GLP-1 agonists）等新型代謝藥物，在延緩 PKD 進程方面的潛力。由於這些藥物在最初測試時，常將 PKD 患者排除在外，因此目前存在將其重新利用於 PKD 治療的機會。
這筆資金還將用於支持多項試點計畫、提升營運能力、招募基礎科學與臨床研究人才、擴大數據收集及改善病患照護。由於 PKD 屬於罕見疾病，患者招募困難，因此建立一個由 PKD 中心組成的臨床試驗網絡，以加速新藥物的開發與測試，是 Michel Chonchol 博士的首要任務之一。該中心期望能成為全國腎臟移植的轉診中心，並培育下一代 PKD 治療研究人員與臨床醫生。
Michel Chonchol 表示，Zarpet Family Foundation 並非首次捐贈，過去的捐款已對中心的許多發現和全國性的聲譽貢獻良多，對此表達了由衷的感謝。
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