Prime Medicine威爾遜氏症療法獲美國FDA核准開展
美國生技公司 Prime Medicine 的威爾遜氏症基因療法，已獲美國食品藥物管理局核准啟動臨床試驗，為這種罕見的銅代謝異常遺傳疾病，帶來根治的新希望，此進展也為全球罕病病友和生技產業注入強心針。
林煜軒
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美國生技公司 Prime Medicine 於週四宣布，其針對威爾遜氏症（Wilson disease）的基因編輯療法已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的開展許可。這項核准代表此療法能夠在美國啟動人體臨床試驗，為這種罕見遺傳疾病的治療帶來新希望。
威爾遜氏症是一種罕見的遺傳疾病，患者體內無法正常代謝銅，導致過量銅累積在肝臟、大腦及其他器官，進而引起嚴重器官損害。目前，現有的治療方法主要著重於排銅或抑制銅吸收，並非針對病因進行基因層面的修復。
根據《Investing.com》報導，美國食品藥物管理局的核准，為 Prime Medicine 這項基於基因編輯技術的療法鋪平了道路，使其能進入臨床開發階段。對於罕見疾病，尤其是如威爾遜氏症這類缺乏有效根治方案的疾病而言，FDA 的此類許可被視為一項重大進展，有望為全球數以萬計的患者帶來新的治療選擇。
此一進展不僅對威爾遜氏症病友意義非凡，也為台灣的罕病病友帶來希望，顯示基因療法在對抗難治疾病上的潛力。同時，這也為台灣生技製藥產業的發展提供啟示，鼓勵業界在罕見疾病與先進醫療技術領域持續投入研發。
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