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美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos
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美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos

美國食品藥物管理局(FDA)上週核准了首個針對罕見遺傳疾病「第一型肝醣儲積症」的基因療法 Genglycos。這項一次性治療有望幫助患者減少對日常玉米澱粉補充的依賴,從疾病根源著手,為患者帶來新的治療選擇與改善生活品質,但仍需進一步研究確認長期療效。

謝明哲 2026/8/263 分鐘閱讀
華盛頓州立大學教授籲FDA修正藥品規範 盼高價藥物普及全球
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華盛頓州立大學教授籲FDA修正藥品規範 盼高價藥物普及全球

華盛頓州立大學教授薩法拉斯·K·尼亞齊向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交公民訴願,建議建立「引用錨定等效原則」新框架,目標是透過減少重複性藥物開發試驗,降低高價藥物成本,使其在全球範圍內更容易取得,尤其嘉惠中低收入國家。

陳思妤 2026/8/264 分鐘閱讀