日本新藥DMD心肌症新藥審查延期 FDA目標11月完成
日本新藥與美國Capricor Therapeutics合作的杜興氏肌肉失養症心肌症新藥Delamiocell，其美國食品藥物管理局（FDA）審查因藥廠提交補充數據而延至今年11月22日。
廖心妤
· 1 分鐘閱讀
日本製藥公司日本新藥（Nippon Shinyaku）宣布，其與美國Capricor Therapeutics合作開發、用於治療杜興氏肌肉失養症（DMD）心肌症的新藥CAP-1002（Delamiocell），在美國的生物製劑上市申請（BLA）審查時程已獲美國食品藥物管理局（FDA）通知延後。
根據日本新藥發布的聲明，美國食品藥物管理局設定的藥物審查完成目標日，即PDUFA日期，已從今年8月22日延後至今年11月22日。此次延期主因Capricor Therapeutics在與FDA討論後，提交了申請案的額外數據和分析結果。FDA已將這份補充資料認定為「重要的申請內容變更」（Major Amendment），因此延長了審查時間。
杜興氏肌肉失養症（DMD）是一種嚴重的遺傳性疾病，會導致全身肌肉逐漸退化，最終影響心臟功能，形成DMD心肌症。對此類罕見疾病的治療藥物開發，往往耗時且充滿挑戰，FDA審查時程的變化，對於關注此疾病治療進展的病患家屬與醫藥產業而言，是個重要的進展。
延伸閱讀
美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos
美國食品藥物管理局（FDA）上週核准了首個針對罕見遺傳疾病「第一型肝醣儲積症」的基因療法 Genglycos。這項一次性治療有望幫助患者減少對日常玉米澱粉補充的依賴，從疾病根源著手，為患者帶來新的治療選擇與改善生活品質，但仍需進一步研究確認長期療效。
日本新藥罕病基因療法受阻 RGX-121遭美FDA發臨床保留令
日本新藥公司昨日宣布，其用於治療罕見疾病黏多醣症第二型（俗稱杭特氏症）的基因治療藥物 RGX-121，遭美國食品藥物管理局（FDA）發出臨床試驗保留命令，這表示藥物的人體臨床試驗已暫時或無限期中止。
日本新藥DMD藥物獲美國FDA延長審查 聚焦上肢功能成關鍵
日本藥廠日本新藥旗下罕病藥物Delamio Cell，美國食品藥物管理局（FDA）將審查期程延長三個月。此舉雖可能影響初期營收，但因FDA接受補充資料，被視為藥物核准的積極信號。