日本新藥DMD藥物獲美國FDA延長審查 聚焦上肢功能成關鍵

【記者賴柏翰／綜合外電】日本藥廠日本新藥（Nippon Shinyaku）日前宣布，其針對罕見疾病「杜興氏肌肉失養症」（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）開發的細胞治療藥物Delamio Cell，在美國食品藥物管理局（FDA）的審查期程已延長三個月。原定於8月22日的審查結束目標日（PDUFA date）將延後至11月22日。

此次審查期程的延長，主要原因是日本新藥的銷售合作夥伴Capricor Therapeutics，向FDA提交了額外的第三期臨床試驗數據與分析結果。FDA已將這份補充資料，正式認定為重要的申請內容變更。據了解，Capricor Therapeutics提交的是第三期HOPE-3試驗的24個月非盲延長數據，以及額外的數據穩健性分析。同時，Capricor Therapeutics也向FDA申請精簡Delamio Cell的適應症，將重點聚焦於上肢功能改善。由於DMD患者存在高度未被滿足的醫療需求，FDA接受了這項申請內容的變更。

第三期HOPE-3試驗已達成其主要評估指標，並在改善患者上肢功能方面展現出統計學上的顯著效果。儘管審查期程延長可能影響Delamio Cell在美國的上市時間與初年度營收認列，日本新藥在截至2027年3月的會計年度業績預測中，仍將其美國市場的銷售額預估為114億日圓。日本新藥表示，由於審查延後，正在仔細審查其對公司業績的具體影響。

市場分析認為，FDA接受藥廠補充資料並考量精簡適應症，對於Delamio Cell的核准機率而言，是一個積極的信號。杜興氏肌肉失養症是一種X染色體相關的遺傳性疾病，因肌萎縮蛋白基因變異導致肌肉纖維逐漸破壞。目前現有的DMD治療選項有限，主要仰賴外顯子跳躍藥物與類固醇療法。若Delamio Cell能獲准上市，可望為這種疾病提供新的病程修飾治療選擇。對日本新藥而言，Delamio Cell的美國市場核准是其應對主力產品專利到期，並擴大罕見疾病領域全球佈局的關鍵一步。