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基因療法有望逆轉遺傳性心臟病 助兒童免於心臟移植之苦
澳洲研究團隊開發出一種新型基因療法，有望透過修復基因缺陷來逆轉兒童遺傳性心臟病，初步實驗顯示不僅能預防疾病，還能逆轉成年小鼠的心臟衰竭，未來可望讓病童免於心臟移植。
黃郁婷 2026/8/203 分鐘閱讀
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基因療法
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Epicrispr 獲 9000 萬美元融資 推進罕病肌肉新藥開發
美國生技公司 Epicrispr Biotechnologies 於週二宣布，已完成 9000 萬美元的 C 輪融資，將用於加速其罕見肌肉疾病療法 EPI-321 的開發。該藥物針對顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（FSHD），初步臨床試驗數據顯示能增加患者肌肉質量。
張皓廷 2026/8/123 分鐘閱讀
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DNA科技開闢疾病預防新紀元 邁向「防患未然」醫療模式
DNA科技正引領醫療領域邁向疾病預防新時代，透過CRISPR基因編輯、表觀遺傳學與RNA療法，以及AI輔助的基因組分析，實現早期風險偵測與精準干預，甚至為罕見疾病開發出有望「治癒」的療法，顛覆了傳統的治療模式。
張皓廷 2026/8/74 分鐘閱讀
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研究發現 BMP3 蛋白 可望逆轉肺動脈高壓病程
一項最新研究發現，骨形態發生蛋白3（BMP3）在肺動脈高壓（PAH）的治療上具有新潛力，研究指出肺動脈高壓患者體內的BMP3水平顯著下降，但在臨床前模型中恢復BMP3水平後，成功逆轉了肺部血管損傷和心臟功能異常，為這種嚴重疾病帶來了全新的治療方向。
簡詩雅 2026/8/43 分鐘閱讀
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基因療法領航 罕見血液與心血管疾病治療市場至2036年可望逾47億美元
全球罕見血液與心血管疾病治療市場預計至2036年將成長至超過47億美元，主要由基因療法和精準醫療推動，各國積極發展專科治療中心與支付協議，台灣生技產業如藥華藥也在特定領域有所貢獻。
張皓廷 2026/7/314 分鐘閱讀
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Shape Therapeutics獲福克斯基金會資助 推進帕金森氏症基因療法
美國生技公司 Shape Therapeutics 獲得邁克爾·J·福克斯基金會研究補助，以推進其一次性基因療法 SHP-201 治療帕金森氏症的臨床前研究。該療法旨在透過 RNA 編輯技術，減少大腦中致病蛋白的產生，有望為帕金森氏症患者帶來新希望。
簡詩雅 2026/7/303 分鐘閱讀
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新加坡護士父母為罕病兒募款 240 萬星幣 急求救命基因療法
新加坡一對護士父母正為他們九個月大、罹患罕見脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的兒子小馬提亞，發起募款活動，希望能籌集到 240 萬星幣（約新台幣 5,760 萬元），趕在兒子滿週歲前接受一次性的救命基因療法。
廖心妤 2026/7/293 分鐘閱讀
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Prime Medicine威爾遜氏症療法獲美國FDA核准開展
美國生技公司 Prime Medicine 的威爾遜氏症基因療法，已獲美國食品藥物管理局核准啟動臨床試驗，為這種罕見的銅代謝異常遺傳疾病，帶來根治的新希望，此進展也為全球罕病病友和生技產業注入強心針。
林煜軒 2026/7/242 分鐘閱讀
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鐮刀型紅血球疾病血幹細胞早衰可逆轉 有助基因療法
聖裘德兒童研究醫院研究發現，鐮刀型紅血球疾病患者的血液幹細胞會提早老化，但透過抗衰老藥物「衰老細胞清除劑」治療後，可逆轉此老化現象並恢復造血功能，這項突破性發現可望顯著提升基因療法的治療效果，改善全球數百萬患者的生活。
謝明哲 2026/7/243 分鐘閱讀
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細胞與基因療法商業化挑戰浮現 Towards Healthcare推智慧數據平台應對
國際醫療顧問公司 Towards Healthcare 推出細胞與基因療法智慧儀表板，以應對此新興產業在商業化過程中面臨的投資緊縮、法規審查趨嚴及製造產能劇增等挑戰，強調即時市場情報對生技業者制定策略的重要性。
陳思妤 2026/7/236 分鐘閱讀