細胞與基因療法商業化挑戰浮現 Towards Healthcare推智慧數據平台應對

【記者陳思妤／綜合外電】全球細胞與基因療法（Cell & Gene Therapy, CGT）正邁入商業化關鍵階段，市場情報與智慧基礎設施的需求日益提升。國際醫療市場情報與策略顧問公司 Towards Healthcare Research & Consulting，於日前推出細胞與基因療法智慧儀表板，旨在為製藥公司、生技開發商、委託開發暨製造服務（CDMO）業者、投資者及法規事務團隊，提供決策支援工具。

根據《BioSpace》報導，目前美國已有約 49 項經核准的細胞與基因療法，預計每年將新增 10 至 20 項。該市場年成長率達 18.1%，其中細胞療法在 2025 年佔全球市場營收約 64.78%，基因療法則佔 35.22%，並預期未來成長速度將更快。病毒載體傳輸平台，包括腺相關病毒（AAV）、慢病毒、反轉錄病毒和腺病毒，於 2025 年佔載體類型市場的 72.20%，而非病毒傳輸方式亦快速發展，佔比 27.80%。基因編輯技術也分化為 CRISPR-Cas9 基因核酸酶編輯、鹼基編輯和引導編輯等不同路徑。

然而，產業商業化進程面臨諸多考驗。儘管美國食品藥物管理局（FDA）於 2024 年核准了 9 項新的細胞與基因療法產品，例如福泰製藥（Vertex）和 CRISPR Therapeutics 合作開發的 Casgevy、bluebird bio 的 lovo-cel，以及再生元（Regeneron）的 lunsotogene parva，但安全性問題仍是隱憂。薩雷普塔治療（Sarepta Therapeutics）的 Elevidys 就曾有患者死亡案例，導致美國食品藥物管理局在 2025 年 7 月要求該公司暫停出貨，並對其相關臨床試驗進行擱置，甚至要求加註「黑盒子警語」（black-box warning）。此外，Intellia Therapeutics 的 nex-z 也因肝臟毒性相關死亡而於 2025 年 10 月被美國食品藥物管理局暫停臨床試驗，儘管部分臨床擱置已於 2026 年 1 月解除。

在投資方面，生技領域的創投交易量從 2021 年到 2025 年下降了約 61%，其中細胞與基因療法領域的交易量更是銳減約 66%，平均單輪募資規模在 2025 年降至約 6,000 萬美元。不過，仍有部分公司成功募資，例如 Orca Bio、Dispatch Bio、Allogene Therapeutics 和 Souffle Therapeutics 在 2025 年底至 2026 年初都完成了大額融資。併購活動也持續進行，如艾伯維（AbbVie）於 2025 年 8 月收購 Capstan Therapeutics，禮來（Eli Lilly）則在 2025 年 10 月收購 Adverum Biotechnologies。

製造基礎設施的需求則持續攀升。美國的 CDMO 市場預計將從 2025 年的 31.4 億美元，以 28.15% 的年複合成長率，在 2035 年達到 375 億美元。富士軟片（Fujifilm Diosynth Biotechnologies）已承諾投資約 20 億美元在北卡羅來納州興建新的基因療法製造設施。龍沙集團（Lonza Group）也在 2024 至 2025 年間，將其位於休士頓和瑞士菲斯普（Visp）的病毒載體產能擴充了約 50%。印度則以 27% 的成長率迅速崛起，成為具備 GMP 規範產能的製造中心。

Towards Healthcare 的 Payal Rabde 指出，隨著核准速度加快、製造規模擴大以及安全審查趨嚴，市場情報已成為細胞與基因療法生態系不可或缺的營運條件。其新推出的智慧儀表板整合了管線分析、臨床試驗、美國食品藥物管理局與歐洲藥物管理局（EMA）核准追蹤、公司概況與競爭基準、製造設施與 CDMO 概況、募資與投資趨勢、策略合作、授權交易、併購、技術平台追蹤、區域市場情報、定價、報銷與商業化追蹤，以及市場規模預測等多個情報領域，期望能協助業者在決策前獲得所需洞察。