基因療法新里程碑:體內CAR-T療法有望成通用型活體藥物
一篇發表於《Immunity & Inflammation》期刊的評論指出,CAR-T療法正從傳統高成本、客製化的體外基因編輯,轉型為能在患者體內直接進行基因編輯的「體內CAR-T療法」,有望大幅降低治療門檻,透過病毒或非病毒載體技術,為癌症與自體免疫疾病帶來更普及且高效的通用型治療方案。
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一篇發表於《Immunity & Inflammation》期刊的評論指出,CAR-T療法正從傳統高成本、客製化的體外基因編輯,轉型為能在患者體內直接進行基因編輯的「體內CAR-T療法」,有望大幅降低治療門檻,透過病毒或非病毒載體技術,為癌症與自體免疫疾病帶來更普及且高效的通用型治療方案。
在日本,癌症仍是主要死因,但新興的免疫療法、AI驅動的藥物開發,以及機器人精準手術等創新技術,正為癌症治療帶來新希望,其中AI能大幅縮短新藥研發時程,而韓國醫院在機器人手術及全球排名上也表現突出。
Mayo Clinic研究團隊在甲狀腺癌治療上取得突破,他們發現利用現有藥物可恢復癌細胞表面消失的靶點TSHR,讓CAR T細胞能重新識別並攻擊癌細胞。這項結合療法在臨床前研究中顯示出更好的腫瘤控制效果,為實體腫瘤的免疫治療開闢了新途徑。
一項國際研究開發出人工智慧模型,能有效預測晚期肺癌患者對免疫療法的反應,準確率超越傳統檢測,且能顯著提高醫師的判斷精準度,為癌症的精準醫療帶來突破性進展並提供醫師更有效的輔助工具。
在新冠疫情後發展迅速的mRNA技術,目前正被醫學界積極應用於癌症治療,尤其在結合免疫檢查點抑制劑後,有望大幅降低惡性黑色素瘤等特定癌症的復發機率。
日本的多發性骨髓瘤治療在過去30年經歷重大變革,從難以治癒的疾病轉變為可長期控制的慢性病,新型藥物與免疫療法顯著提升患者存活率;同時,全球復發性難治性多發性骨髓瘤患者人數因治療進步和人口老化而增加,促使醫界持續開發如CAR-T細胞療法等新興治療策略。
由舊金山加利福尼亞大學主導的國際研究團隊,獲得 Leducq Foundation 900 萬美元資助,將投入研究發炎性心臟疾病的新療法,目標是從廣泛抑制免疫系統轉為精準治療,預計明年啟動。
美國芝加哥大學科學家成功改造一種常見的腸道細菌,使其能鎖定胰臟癌腫瘤並活化人體免疫系統,在動物實驗中展現減緩腫瘤生長、增強現有療效的潛力,為胰臟癌治療帶來新希望。
一項針對晚期亮細胞腎細胞癌患者的第二期臨床試驗顯示,合併使用免疫檢查點抑制劑 Keytruda 與骨訊號蛋白阻斷劑 Xgeva,能使三成患者的腫瘤體積縮小,並有助延長癌症未惡化存活期,研究人員認為其安全性與療效值得進一步探討。
醫療保健巨擘嬌生以 25.8 億美元取得收購 Sail Biomedicines 的選擇權,旨在搶攻體內 CAR T 細胞療法市場,凸顯大型藥廠對這項可簡化治療流程的創新技術趨之若鶩,也預示全球生技產業將持續湧現併購熱潮。
針對多發性骨髓瘤和淋巴瘤等血液癌症,醫學界正透過新一代細胞療法與雙特異性抗體等免疫導向方式,革新治療策略,並加速將更有效的療法推向臨床應用。
一項實驗性 KRAS 胜肽疫苗研究顯示,能有效在胰臟癌早期階段誘導免疫反應,有望從根本上預防胰臟癌的發生,這項突破對高風險族群而言是一大進展,但仍需大規模研究驗證其長期成效。