健康新聞
首款標靶亞歷山大氏症藥物獲准 美國FDA為罕病帶來新希望
美國食品藥物管理局日前核准了首款治療罕見神經疾病亞歷山大氏症的藥物Zanvastro。這款新藥能直接標靶疾病的根本原因——異常蛋白質堆積,為全球不到百萬分之一的罕病患者帶來治療新希望。
廖心妤 2026/9/103 分鐘閱讀
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美國食品藥物管理局日前核准了首款治療罕見神經疾病亞歷山大氏症的藥物Zanvastro。這款新藥能直接標靶疾病的根本原因——異常蛋白質堆積,為全球不到百萬分之一的罕病患者帶來治療新希望。
Ionis製藥公司宣布,其治療罕見神經系統疾病「亞歷山大症」的新藥ZANVASTRO(zilganersen)已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)核准。這項突破性藥物能針對病因減少特定蛋白質累積,為全球數百萬罕病患者帶來新的治療選擇與希望。
阿布扎比紐約大學與Cleveland Clinic Abu Dhabi的研究團隊,成功開發出一款無需手術即可對神經進行電刺激的微型植入裝置,可從體外無線供電,有望為慢性疼痛及神經疾病患者提供更安全、便利的治療新選擇。
美國羅徹斯特大學的科學家開發出一種新的基因治療平台,它能利用人腦的膠狀淋巴系統,精準將治療基因送進腦部的膠質細胞,有望解決治療神經系統疾病時難以穿透血腦屏障的問題,並為多發性硬化症等多種疾病帶來新療法。