FDA核准首款基因療法Otarmeni 助先天性聽損兒童重獲聽力

【記者林煜軒／綜合外電】美國食品藥品監督管理局（FDA，負責評估和批准藥物及醫療器材的政府機構）上週四核准了 Otarmeni 基因療法，這是首款專門治療遺傳性聽力喪失的基因療法，為患有 OTOF 基因突變的先天性聽損兒童帶來了新的希望。

據悉，每年約有 50 名美國嬰兒因 OTOF 基因突變而罹患此類聽損。Otarmeni 是一種基因治療（透過修改基因來治療疾病的醫學方法），其作用機制是修復 OTOF 基因突變，進而恢復聽力。這種新療法預計將為這些兒童開創前所未有的治療機會，再生元製藥（Regeneron）作為該藥物的開發商，已宣布將在美國免費提供這項治療。

臨床試驗數據顯示 Otarmeni 具有顯著療效。在 20 名參與試驗的兒童中，有 16 名在治療約 5 個月後聽力有所改善。其中，在追蹤超過 11 個月的 12 名兒童裡，有 5 名的聽力幾乎恢復到正常水準。一名參與試驗的母親表示，看到自己的孩子從嚴重聽損到能夠與朋友正常交流，讓她感到非常驚訝。再生元製藥總裁喬治·揚科普洛斯（George Yancopoulos）博士則強調，這項突破證明了科學，尤其是生物科技，能夠真正為人們帶來「聽覺的禮物」。

Otarmeni 透過一種與人工耳蝸植入手術類似的方式給藥，臨床試驗證實了其安全性，而觀察到的副作用則多與手術本身相關。再生元製藥計畫進一步向其他國家申請監管批准，這也意味著未來包括台灣在內的全球患者，有望能接受這項創新的基因治療，但實際引進與應用仍需視各國的法規審核流程而定。