日本團隊開發基因治療新載體 產製效率大增百倍

【記者林煜軒／綜合外電】日本研究團隊近日開發出一項革命性的「EASY-HSV」系統，大幅提升了 HSV amplicon vector（一種能攜帶大量基因的病毒載體）的生產效率，相較傳統方法高出一百多倍。這項技術的突破，預計將加速針對大型或多基因疾病的基因治療發展，為基因編輯技術的應用開闢新道路。研究成果已於 2026 年 8 月 31 日在《Molecular Therapy Advances》期刊線上發表。

基因治療（透過將基因傳送到細胞來治療疾病）近年來備受關注，但其發展面臨的主要挑戰之一，是如何將目標基因有效率且安全地送入人體細胞。其中，HSV amplicon vector 因其獨特的高載基因量特性（可攜帶高達 150 kilobase pairs 的基因，約為傳統 lentivirus vector 的 15 倍、AAV vector 的 30 倍），使其成為治療複雜遺傳疾病及同時傳遞基因編輯工具的理想平台。然而，過去 HSV amplicon vector 的大規模製造一直受限於生產效率極低。

由日本產業技術綜合研究所主任研究員前田史雄（Fumio Maeda）與部門長足達俊吾（Shungo Adachi）等人組成的團隊，成功開發了 EASY-HSV 系統。他們利用 HEK293 細胞株，經過特殊工程改造，使其能穩定維持 HSV 基因組（genome）作為染色體外DNA，且能持續增殖。此改造避免了 HSV 基因表現導致的細胞死亡，同時確保基因組在細胞分裂過程中穩定保留。過去，HSV amplicon vector 的生產流程繁瑣，需耗費大量時間與成本準備及導入 HSV 基因組 DNA；而 EASY-HSV 系統簡化了這些步驟，僅需使用廉價的聚乙烯亞胺（PEI），即可達到高力價病毒載體生產，取代了昂貴的轉染試劑 Lipofectamine 2000 或 Lipofectamine 3000。

這項新技術不僅將 HSV amplicon vector 的生產效率提高了百倍以上，也極大地降低了生產成本。此外，研究團隊也驗證了 HSV 基因組被錯誤整合進病毒粒子的風險極低，確保了技術的安全性。未來，研究團隊將持續改善 EASY-HSV 系統的效率與成本，並探索其在基因治療藥物開發中的應用，特別是針對需要大基因攜帶量的疾病，這可能為全球生技醫療領域帶來深遠影響，同時也為台灣生技產業提供新的發展契機，例如提供更高效的研究工具，或吸引相關技術合作與投資。

參考來源

• 遺伝子治療の可能性を広げる「HSVアンプリコンベクター」の高効率産生技術を開発（47NEWS）