罕見疾病新藥 QTORIN 有望 2027 年在美上市，獲美國 FDA 突破性認定
生技公司 Palvella Therapeutics, Inc. 的罕見疾病新藥 QTORIN rapamycin，在完成新藥申請後，預計將於 2027 年上半年在美國上市，該藥物已獲得美國食品藥物管理局多項加速審查認定，臨床試驗結果也顯示顯著療效。
陳思妤
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專注於罕見疾病治療的生技公司 Palvella Therapeutics, Inc.（Palvella），正積極為其試驗中的微囊性淋巴管畸形（microcystic lymphatic malformations）藥物 QTORIN 3.9% rapamycin anhydrous gel，準備於 2027 年上半年在美國上市。
Palvella 公司在今年 8 月已完成這款新藥的「新藥申請」（New Drug Application, NDA），這是藥物獲准上市前的必要程序。這種微囊性淋巴管畸形是一種罕見的疾病，目前美國食品藥物管理局（FDA）尚未核准任何治療藥物，估計美國境內約有超過 3 萬名兒童與成人患者受此疾病影響。
根據報導，Palvella 的 QTORIN rapamycin 已獲得美國食品藥物管理局的「突破性治療」（Breakthrough Therapy）、「快速審查」（Fast Track）以及「孤兒藥」（Orphan Drug）等多項認定。這些認定通常能加速新藥的審查和開發進程，顯示美國食品藥物管理局對其潛力的重視。
該藥物的第三期 SELVA 臨床試驗表現亮眼，不僅達成主要療效指標，也符合一項預設的次要療效指標，以及另外四項次要療效指標。所有六項療效指標在統計學上均達到顯著意義（p<0.001），數據表現優異。
美國食品藥物管理局「孤兒產品開發辦公室」（Office of Orphan Products Development）於 2024 會計年度再次提供 Palvella 撥款補助，以支持 SELVA 第三期試驗以及正在進行的開放標籤延伸研究。在該會計年度，共有 51 份申請案角逐美國食品藥物管理局的「孤兒產品補助計畫」，其中有 7 項新臨床試驗獲得補助，而 SELVA 試驗是唯一一項獲得補助的第三期臨床試驗。
Palvella 創辦人兼執行長 Wes Kaupinen 表示，在第三期 SELVA 試驗取得正面結果，並且新藥申請提交完成後，公司正全力推進商業準備工作，以期若藥物獲批，能於 2027 年上半年順利在美國上市。
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