現有藥物翻轉罕見病治療困境 瑞士團隊開闢低成本新路
日內瓦大學教授Vladimir Katanaev團隊透過藥物再利用策略,發現現有藥物醋酸鋅對GNAO1基因變異導致的罕見疾病有效,成功為一名三歲男童帶來穩定治療,凸顯此方法在開發低成本罕見病療法上的巨大潛力。
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日內瓦大學教授Vladimir Katanaev團隊透過藥物再利用策略,發現現有藥物醋酸鋅對GNAO1基因變異導致的罕見疾病有效,成功為一名三歲男童帶來穩定治療,凸顯此方法在開發低成本罕見病療法上的巨大潛力。
聖裘德兒童研究醫院新任執行長 Charles W Roberts 將於明年元旦上任。他宣布在科技匯聚下,兒童癌症治療正邁入「新時代曙光」,存活率已從 1962 年的 20% 提升至逾 80%,未來將擴大全球服務,並持續提供免費治療,致力實現創辦人「沒有兒童會在生命曙光時殞落」的願景。
美國研究團隊發現了致殘性手部疾病「杜普伊特倫氏症」的首個血檢生物標記組合,這種新檢測準確度達76.5%。這項突破有望幫助醫界開發預防疾病惡化的新藥物,為全球約一千萬受影響的美國患者帶來新的治療方向。
一項由美國學者主導的新研究,正從失智症患者短暫清醒的現象切入,探究大腦功能保留的可能性,希望能為疾病治療開闢新方向。
荷蘭格羅寧根大學醫院研究團隊發現,一種已使用數百年、每天成本不到十美分的藥物地高辛,能有效降低心臟衰竭患者的住院率高達 25%,即使患者已接受標準治療,這項發現有望改變未來的治療指南。
舊金山加利福尼亞大學發現帕金森氏症深度腦部刺激治療新機制,澳洲基金會也投入鉅資加速研發,但奈及利亞年輕患者增加與社會污名化,凸顯全球防治挑戰。
科學家發現帕金森氏症患者腦部存在一個隱藏的高貝塔波段節律,該節律連結大腦深處與表層區域,且其強度與深度腦部刺激(DBS)療效直接相關。這項突破性發現可望讓帕金森氏症的深度腦部刺激療法未來能更精準地為每位患者客製化。
美國 BostonSight 公司與印度 LVPEI 合作,啟動一項跨國研究,評估 PROSE treatment 和鞏膜鏡對角膜及眼表疾病患者心理健康的影響。這項試驗將追蹤患者的心理健康、眼表症狀和視覺功能,以釐清眼科治療對身心健康的具體關聯。
一項由美國 Mass General Brigham 醫療系統發表的研究顯示,針對疑似敗血症患者,抗生素應施用急迫性的主要依據是病情的嚴重程度,而非患者的免疫狀態;研究發現只有合併敗血性休克的病患,延遲抗生素施用才會增加住院死亡風險。
毒液被發現蘊藏巨大醫療潛力,科學家從蛇毒中分離出活性胜肽,已成功用於開發治療高血壓、預防中風的藥物,甚至為新型止痛藥和癌症療法提供方向。印度卡納塔克邦在面對嚴峻的蛇咬傷問題時,也推動公眾安全與生態保育兼顧的策略。
賓州大學獲得 Clayco Foundation 一千萬美元捐款,將加速研究罕見遺傳疾病「視網膜血管病變合併腦白質病變」(RVCL)的新療法,此病目前無藥可醫且會導致患者過早死亡,研究團隊期望透過開發一種小分子藥物,能清除致病蛋白,在發病前預防器官損傷,為全球 RVCL 患者帶來新希望。
加州議員及倡議者週一呼籲通過新法案,將最常見於 60 歲以下成人的額顳葉失智症(FTD)納入該州的神經退化性疾病登記系統,盼藉此加速醫學研究,最終找到治療方法。