雷特氏症

UNC Health 雷特氏症基因療法試驗　盼助罕病患者重拾發展技能

北卡羅來納州 UNC Health 正攜手生技公司 Neurogene Inc. 推進一項治療罕見神經疾病「雷特氏症」的基因療法臨床試驗，目前已完成 25 名患者的給藥。這項研究旨在透過導入功能基因，幫助患者重拾發展技能，為雷特氏症家庭帶來治療新希望。