Ultragenyx Pharmaceutical

基因療法 Genglycos 獲美 FDA 批准　GSDIa 罕病患者迎治療新里程

美國食品藥物管理局（FDA）加速批准了 Ultragenyx Pharmaceutical 開發的基因療法 Genglycos，用於治療罕見的第一型肝醣儲積症（GSDIa）。這是首個針對 GSDIa 病因的治療方案，可望大幅減少患者對玉米澱粉的依賴，降低危險的低血糖風險，為全球數千名患者帶來新希望。