健康新聞
美國擴大基因編輯療法應用 幼童血疾治療添新選項
美國食品藥物管理局擴大批准一款名為 CASGEVY 的 CRISPR 基因編輯療法,使其適用於2歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的幼童,為這兩種遺傳性血液疾病的早期治療帶來重大突破,有望減少患者的長期併發症。
賴柏翰 2026/9/264 分鐘閱讀
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美國食品藥物管理局擴大批准一款名為 CASGEVY 的 CRISPR 基因編輯療法,使其適用於2歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的幼童,為這兩種遺傳性血液疾病的早期治療帶來重大突破,有望減少患者的長期併發症。
美國食品藥物管理局於今年7月1日批准一項CRISPR/Cas基因編輯療法CASGEVY,將適用年齡範圍擴大至兩歲及以上,為患有鐮狀細胞病和乙型地中海貧血的年幼患者帶來了新的治療機會,可望透過早期介入,避免疾病併發症的累積。