瑞士新創 Nerai AI 驅動高通量蛋白質工程　突破 CRISPR 基因編輯瓶頸

【記者黃郁婷／綜合外電】瑞士生技新創公司 Nerai Bioscience 正在徹底改變基因編輯領域，透過結合人工智慧（AI）與高通量蛋白質工程技術，開發出更為精準且個人化的新型 CRISPR 基因編輯工具。這項創新有望克服現有基因編輯工具的侷限，治療目前無藥可醫的罕見遺傳性疾病。

現有的 CRISPR 基因編輯技術，雖然已為醫療帶來革命性進展，但仍受限於特定的 DNA 識別序列、編輯窗口及蛋白質性能，目前僅能針對約兩成的致病性基因突變進行修復。全球約十分之一的人口受基因疾病所苦，其中超過九成的疾病至今仍無獲批准的療法。

Nerai Bioscience 所開發的平台，整合了自動化定向演化、高通量細胞功能篩選與機器學習三大核心技術，實現了高通量蛋白質工程。該公司能夠大規模開發客製化、高精準度的基因編輯工具，不僅能觸及現有工具無法覆蓋的突變位點，還能顯著提升編輯的活性、準確性與特異性。

其技術細節包含：自動化定向演化系統能同時對多種 CRISPR 酵素進行上百組平行演化實驗；高通量細胞篩選平台則能在人類細胞中評估數百種候選工具的活性與基因型。最後，機器學習團隊由 Sasha Melkonyan 領導，負責分析從演化實驗與細胞篩選獲得的龐大數據，進而預測並增強基因編輯性能。

這家自蘇黎世大學（University of Zurich）分拆的新創公司，已佈局八條 CRISPR 基因編輯工具的產品線，鎖定罕見遺傳性肝臟疾病與遺傳性眼科疾病。在肝臟疾病領域，包括針對第一型瓜胺酸血症的 NB-301、苯丙酮尿症的 NB-20X，以及甲型抗胰蛋白酶缺乏症的 NB-101，均已進入體內先導最佳化階段。此外，針對高半胱胺酸尿症、第一型典型半乳糖血症等多種疾病的管線也處於探索階段。

Nerai Bioscience 於 2025 年創立，同年 5 月完成了 50 萬瑞士法郎的種子輪募資，並獲選為 2025 年 TOP100 Swiss Startups 的榮譽公司。其技術團隊由執行長 Vincent Forster 帶領，Kim Fabiano Marquart 負責篩選平台，Lukas Schmidheini 負責工程平台，共同推動這項創新技術的發展。