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美國FDA核准第二款FOP罕病藥Pasatru　再生元新藥年價逾百萬美元

美國食品藥物管理局（FDA）核准再生元製藥公司的新藥 Pasatru，用以治療極罕見的骨骼疾病「進行性肌肉骨化症」（FOP），這款高達每年逾百萬美元的新藥，能有效減少患者體內軟組織轉化為骨骼的異位性骨化病灶，是全球第二款獲准上市的 FOP 治療藥物。

黃郁婷 2026/8/214 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # FOP # Pasatru

健康新聞

現有藥物翻轉罕見病治療困境　瑞士團隊開闢低成本新路

日內瓦大學教授Vladimir Katanaev團隊透過藥物再利用策略，發現現有藥物醋酸鋅對GNAO1基因變異導致的罕見疾病有效，成功為一名三歲男童帶來穩定治療，凸顯此方法在開發低成本罕見病療法上的巨大潛力。

廖心妤 2026/8/194 分鐘閱讀

# 藥物再利用 # 罕見疾病 # 新藥開發

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生技新藥試驗失利 EyePoint股價崩跌七成藥物開發風險浮現

眼科生技公司 EyePoint Pharmaceuticals 的實驗性藥物 Duravyu，因後期臨床試驗失敗，導致其股價在週一盤前交易中重挫逾 65%，這起事件再次突顯了新藥開發的高度不確定性和市場風險。

張皓廷 2026/8/183 分鐘閱讀

# EyePoint # Duravyu # 新藥開發

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匹茲堡新創平台Rare Ventures啟用結合AI加速罕病療法開發

為加速罕見疾病療法的開發，一個名為 Rare Ventures 的新創平台昨日在匹茲堡啟用，該平台結合了 Carnegie Mellon University 在人工智慧方面的專長與創投慈善的商業模式，旨在解決目前罕見疾病治療面臨的技術挑戰，為全球數百萬患者家庭帶來新希望。

廖心妤 2026/8/144 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 新藥開發 # 人工智慧

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匹茲堡新平台 Rare Ventures 結合 AI 加速罕病療法，新藥安全性挑戰仍存

美國匹茲堡啟動一項名為 Rare Ventures 的新平台，獲 Richard King Mellon Foundation 投入 2,500 萬美元，將整合 AI 與頂尖機構，加速罕見疾病療法的開發。然而，罕病新藥安全性仍是挑戰，近期傳出 Neurocrine Biosciences 的 Vykat 藥物治療後出現潛在死亡案例，而 Aardvark Therapeutics 也因安全疑慮終止了 ARD-101 的臨床試驗。

謝明哲 2026/8/135 分鐘閱讀

# 罕見疾病 # 新藥開發 # 人工智慧