匹茲堡新創平台Rare Ventures啟用 結合AI加速罕病療法開發
為加速罕見疾病療法的開發，一個名為 Rare Ventures 的新創平台昨日在匹茲堡啟用，該平台結合了 Carnegie Mellon University 在人工智慧方面的專長與創投慈善的商業模式，旨在解決目前罕見疾病治療面臨的技術挑戰，為全球數百萬患者家庭帶來新希望。
廖心妤
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全球有超過四億人口正與罕見疾病搏鬥，然而在一萬多種罕見疾病中，高達九成五缺乏獲准的治療方式。這類疾病的療法開發長期面臨嚴峻的技術挑戰，例如小型病患族群、資料分散、以及新藥開發時程漫長且複雜。為解決此困境，一個名為 Rare Ventures 的新創平台於昨日在美國匹茲堡啟用，旨在透過創新的「創投慈善」模式加速罕見疾病療法的研發。
此平台由 Carnegie Mellon University 與 EB Research Partnership (EBRP) 共同創立，並獲得 Richard King Mellon Foundation 高達 2,500 萬美元的啟動資金。Rare Ventures 結合了人工智慧（AI）、臨床研究、治療開發、製造與商業化等多元面向，目標是建立一個更快、更協調的療法開發路徑，為全球數百萬罕見疾病家庭帶來希望。
Carnegie Mellon University 在這項計畫中扮演核心技術角色，將其在人工智慧、生命科學與自動化科學領域的跨學科優勢應用於治療過程的每個階段。該大學研究人員將利用 AI 協助理解疾病的生物學成因、識別治療標靶、設計療法並尋找藥物傳遞方法。Carnegie Mellon University 的 AI Science Foundry 及 Richard King Mellon Hall of Sciences 等基礎設施，將匯聚生命科學與人工智慧領域的專家，加速科學發現。例如，研究人員正在開發一種名為 KGWAS 的深度學習方法，以改進罕見疾病基因變異的偵測，並利用 AI 篩選數千種化學結構，尋找潛在藥物候選。
Rare Ventures 的獨特之處在於其創投慈善（venture philanthropy）的商業模式，也就是結合慈善捐款與創投概念，將成功療法的財務收益再投資於未來的研究，形成一個自我永續的循環。共同創辦組織 EBRP 在此領域已有豐富經驗，過去 14 年間資助了 22 個國家超過 180 個研究計畫，並加速了三種經美國 FDA 批准的治療方法上市。Rare Ventures 正是將 EBRP 過去專注於單一疾病的模式，擴展至更廣泛的罕見疾病領域。
Rare Ventures 的合作夥伴涵蓋了匹茲堡大學、匹茲堡大學醫療中心 (UPMC) 的 UPMC匹茲堡兒童醫院、UPMC Vision Institute、史丹佛大學以及 ElevateBio, LLC。未來三年內，匹茲堡大學醫療中心的合作夥伴已確認 Rare Ventures 將優先關注六種額外的罕見疾病。此計畫的長期願景是發展成為一個可擴展的引擎，能夠加速數百種罕見疾病的治療開發，並為未來的醫療創新提供藍圖。
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