
罕病脊髓性肌萎縮症治療新進展:代謝藥物動物實驗見曙光
一項最新研究顯示,三種已獲核准的代謝藥物——pioglitazone、褪黑激素和胰島素——在脊髓性肌萎縮症(SMA)小鼠模型中,能有效改善疾病徵兆,為這種罕見疾病的治療策略開闢新方向,也為台灣相關研究提供參考。
聚焦全球藥物研究、新藥上市、治療突破及臨床證據,解析最新醫學發展與藥物應用,提供值得信賴的藥物資訊。

一項最新研究顯示,三種已獲核准的代謝藥物——pioglitazone、褪黑激素和胰島素——在脊髓性肌萎縮症(SMA)小鼠模型中,能有效改善疾病徵兆,為這種罕見疾病的治療策略開闢新方向,也為台灣相關研究提供參考。

史丹佛大學醫學教授 Bryant Lin 不菸罹患末期肺癌,親身見證標靶療法如何延長生命;同時,醫學界正積極結合基因檢測、mRNA疫苗、人工智慧(AI)等新科技,朝向個人化精準醫療邁進,為全球癌症患者帶來前所未有的希望與治療新選擇。

美國衛生及公共服務部長小羅伯特·弗朗西斯·肯尼迪昨日提議新法規,要求食品製造商向美國食品藥物管理局提交超加工食品添加劑資訊,以提高透明度並強化對「普遍認定安全」(GRAS)物質的監督,但該提案也引發業界與倡議團體對其影響與執行力的疑慮。

烏干達藥劑師協會正積極爭取政府設立專款基金,以支持本土藥物研發與製造,旨在提升國家醫藥自主性,擺脫對進口藥物的依賴。此舉還包含成立區域藥劑師學院、利用當地資源生產藥用材料,並獲得政府官員肯定,為台灣發展藥物產業自主性提供借鑑。

美國國立衛生研究院資助的一項最新研究發現,一種名為K-9的實驗藥物,能在小鼠多發性硬化症模型中,透過阻止「炎體」活化,有效逆轉已發生的視力喪失和癱瘓症狀,為這種神經退化性疾病的治療帶來新希望。

AI 製藥新創 Basecamp Research 獲輝達及其他投資者 1.4 億美元的 C 輪募資,將運用其 AI 模型 EDEN 及 Trillion Gene Atlas 數據集,加速開發體內細胞療法,展現 AI 在藥物設計領域的巨大潛力,也吸引更多創投資金投入此趨勢。

雖然近期美國食品召回數量呈現下降,但專家質疑單純的召回數據是否足以衡量食品安全,呼籲應更關注疾病負擔等實際影響,並強調企業應加強預防性控制措施。

隨著越來越多美國食品藥物管理局核准的藥物選擇在中國生產,中國在全球生物製藥製造的角色顯著擴大。中國政府更推出2026-2030年五年計畫,目標在2030年前搶占25%的全球首創藥物市場,並扶植多家大型藥企。這項發展引起美國參議員託德·揚對中國生物技術能力的關注,但也促成許多國際藥廠與中國企業的深度合作。

生技公司 Soley Therapeutics 推出革命性新藥研發模式,有別於傳統鎖定單一目標,他們從細胞反應出發,透過大數據與人工智慧篩選化合物,尋找能治療漸凍症等複雜疾病的潛力藥物,盼能為罕見疾病治療開闢新方向。

丹麥藥廠諾和諾德斥資 13 億美元與瑞典 Nanexa 合作,旨在開發每月或每季施打一次的長效減重藥物,以在競爭激烈的肥胖症藥物市場中取得優勢。同時,現有 GLP-1 減重藥物除了瘦身功效,也被研究發現可能對癌症治療有潛在益處,儘管學界呼籲需更多臨床數據支持。

美國 Hackensack Meridian Center for Discovery and Innovation (CDI) 獲得聯邦政府 250 萬美元撥款,將與吉利德科學及洛克菲勒大學合作,投入 18 個月研發對抗茲卡、登革熱等蚊媒病毒的廣譜口服抗病毒藥物,以期能有效應對全球傳染病威脅。

美國食品藥物管理局(FDA)正重新評估過時的醫療器材監管框架,以因應生成式人工智慧(AI)、次世代植入物等快速發展的創新科技。該局表示,現有法規無法涵蓋這些新技術,並已發布討論文件,將在十一月二十四日前徵求公眾意見,為未來醫療創新尋找新的監管模式。