日本多發性骨髓瘤治療逾30年巨變：從難治之症轉向慢性管理

【記者張皓廷／綜合外電】過去三十年來，多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma）——一種影響骨髓中漿細胞的血癌——在日本的診斷與治療方式經歷了顯著的轉變。曾經被視為難以治癒的疾病，如今已進展為一種可長期存活的慢性疾病。這一變革主要得益於新型藥物與療法的問世，並帶動全球復發性難治性多發性骨髓瘤（Relapsed Refractory Multiple Myeloma, RRMM）患者人數的增加。

日本治療進程：從傳統邁向精準

根據《Carenet.com》報導，從 1996 年至今，日本多發性骨髓瘤的治療體系已逐步完善。新型的蛋白酶體抑制劑（Proteasome inhibitors，一種抑制癌細胞生長路徑的藥物）、抗 CD38 抗體（Anti-CD38 antibodies，一種鎖定癌細胞表面的標靶治療）以及 CAR-T 細胞療法（CAR-T cell therapy，一種改造患者自身 T 細胞來攻擊癌細胞的免疫療法）等突破性治療方案，讓病患的存活時間大幅延長。未來，日本的治療趨勢將更著重於基於微量殘存疾病（Minimal Residual Disease, MRD，即治療後體內仍殘留極少量癌細胞的狀態）評估的個人化治療，以期達到更精確的療效。

全球疫病學趨勢：復發難治性骨髓瘤挑戰加劇

與此同時，全球多發性骨髓瘤的發病率與患者負擔也持續攀升。據《newscastjp》發布的市場報告，全球多發性骨髓瘤的發病率自 1990 年以來已增加 126%。2018 年全球約有 16 萬例多發性骨髓瘤病例，並有約 10.6 萬人死亡。多發性骨髓瘤的治療進展延長了患者的壽命，但也導致復發性難治性多發性骨髓瘤（RRMM，指多發性骨髓瘤在治療後再次復發，或對治療沒有反應）的患者人數逐步增加，對臨床治療構成嚴峻挑戰。

報告指出，多發性骨髓瘤的診斷中位年齡約為 70 歲，約三分之一的患者在 75 歲以上確診。隨著年齡增長，患者常伴隨心血管疾病、腎功能不全等共病，這限制了治療選擇，也讓自體幹細胞移植（Autologous stem cell transplantation）等療法不適用於所有患者。此外，治療反應率會隨治療線數的增加而顯著下降，從第一線治療的 32% 完整反應率，到第五線治療時僅剩 2%，突顯了現有療法的局限性，並推動對新型治療機制的迫切需求。

新興療法與未來展望

面對 RRMM 的挑戰，新型免疫療法如 CAR-T 細胞療法和雙特異性抗體（Bispecific antibodies，一種同時結合癌細胞和免疫細胞，引導免疫細胞攻擊癌細胞的免疫療法）的出現，為重度預處理患者帶來希望。這些療法有望改善對傳統治療無效患者的反應率，顯著改變 RRMM 的治療格局。展望 2026 年至 2035 年，多發性骨髓瘤的治療將朝向更為個人化、序列化的綜合療法發展，涉及長期且多樣化的組合治療方案。